葛兰素史克今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准Nucala（mepolizumab）用于治疗12岁及以上高嗜酸性粒细胞增多症（HES）成年患者和六个月及以上且无法识别的非血液学继发原因的儿童患者。该批准使Nucala成为美国首例也是唯一一种针对这种嗜酸性粒细胞驱动疾病的生物靶向治疗药物。

关于嗜酸性粒细胞综合症（HES）

HES是一种罕见且诊断不足的疾病，因此很难估计其总体患病率。患有HES的患者持续且明显过量产生嗜酸性粒细胞（一种白细胞）。患有HES的人的嗜酸性粒细胞水平可能是正常人的三倍。如果不加以治疗，HES的症状会逐渐恶化，并且可能危及生命。

关于第三阶段研究

这项关键性的3期研究招募了108名患者，为期32周，是一项随机，双盲，安慰剂对照研究，评估了Nucala用于青少年和成人治疗重度HES的疗效和安全性。

研究显示，与安慰剂相比，在32周研究期间加用标准护理治疗时，与安慰剂相比，发生一次HES耀斑的患者比例显著减少50%（56% vs 28%，p=0.002）。Nucala治疗组HES发作（症状恶化或嗜酸性粒细胞阈值升高，需要逐步治疗）的患者比例减少了50％（56％vs28％； p = 0.002）。该研究中的安全性结果与Nucala已知的安全性一致。

患有HES的患者持续且明显过量产生嗜酸性粒细胞（一种白细胞）。Nucala可以将过量的嗜酸性粒细胞减少到正常水平。Nucala目前被用作严重嗜酸性粒细胞性哮喘的附加维持疗法，以及用于治疗多血管炎（EGPA）嗜酸性粒细胞瘤的方法，并且正在其他几种嗜酸性粒细胞驱动的疾病中进行研究。

关于Nucala（mepolizumab）

美泊珠单抗于2015年首次获批用于严重嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA），是针对IL-5的一流单克隆抗体。Nucala与人IL-5结合，通过防止IL-5结合其在嗜酸性粒细胞表面上的受体，将血液嗜酸性粒细胞降低至正常水平而起作用。在正常水平上，嗜酸性粒细胞可能在维持健康中起作用。

美泊珠单抗已经开发用于治疗由嗜酸性粒细胞引起的炎症驱动的疾病。已在26个临床试验中对3,000多名嗜酸性粒细胞适应症的患者进行了研究，并已在美国，欧洲和其他20多个市场上以Nucala的品牌商标批准用于SEA患者的附加维持治疗。在欧洲和美国以及其他几个市场，它被批准用于SEA的6至17岁的儿科。

参考资料：FDA Approves Nucala as the First and Only Biologic Treatment for Hypereosinophilic Syndrome (HES)