白血病患者服用帕纳替尼治疗的效果

帕纳替尼是白血病治疗药物，帕纳替尼（普纳替尼）是目前全球唯一的针对T315I突变型的TKI。白血病患者服用帕纳替尼治疗的效果如何？

临床试验PACE试验中评估了帕纳替尼（普纳替尼）在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼、耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。 

帕纳替尼（普纳替尼）的临床数据：267名CP-CML患者，试验结果为：55%的患者达到了MCyR，46%的患者达到了CCyR，39%的患者达到了MMR。亚组分析中，T315I突变组70%的患者达到了MCyR，66%的患者达到了CCyR，58%的患者达到了MMR。Ph+ALL临床数据，83名AP-CML患者，62名BP-CML患者，32名Ph+ALL患者，Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR，34%的患者达到了CHR。

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