白血病患者服用帕纳替尼治疗的效果
帕纳替尼是白血病治疗药物,帕纳替尼(普纳替尼)是目前全球唯一的针对T315I突变型的TKI。白血病患者服用帕纳替尼治疗的效果如何?
临床试验PACE试验中评估了帕纳替尼(普纳替尼)在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼、耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。试验结果显示,在平均56.8个月随访期间,267例患者中,有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。
帕纳替尼(普纳替尼)的临床数据:267名CP-CML患者,试验结果为:55%的患者达到了MCyR,46%的患者达到了CCyR,39%的患者达到了MMR。亚组分析中,T315I突变组70%的患者达到了MCyR,66%的患者达到了CCyR,58%的患者达到了MMR。Ph+ALL临床数据,83名AP-CML患者,62名BP-CML患者,32名Ph+ALL患者,Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR,34%的患者达到了CHR。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469
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