




达拉非尼是2019年在我国上市的一款新药,其主要成分是甲磺酸达拉非尼,也叫甲磺酸达拉非尼胶囊,主要用来治疗不能切除或转移的BRAF V600E突变的黑色素瘤患者。达拉非尼是一种强效和选择性BRAF激酶活性抑制剂,通常与曲美替尼(迈吉宁)联合用药。
黑色素瘤可能对于大多数人来说并不清楚是怎样一种疾病,黑色素瘤是一类起源于黑色素细胞的高度恶性肿瘤,可发生于皮肤、肢端、黏膜(消化道、呼吸道和泌尿生殖道等)、眼葡萄膜、软脑膜等不同部位或组织。恶性黑色素瘤转移发生早,死亡率高,严重威胁人们的生命健康。达拉非尼与曲美替尼联合用药为黑色素瘤患者的治疗带来了新的方案。
在一项试验中纳入了162例有BRAF V600E和V600K突变有不可切除的或转移黑色素瘤患者,这些受试者多数没有接受既往治疗。结果显示,使用联合用药的患者中有76%有其癌皱缩和消失(客观反应)平均持续10.5个月。也就是说达拉非尼(甲磺酸达拉非尼胶囊)和曲美替尼联合用药的效果更加显著。
由于达拉非尼(甲磺酸达拉非尼胶囊)的治疗是针对BRAFV600突变阳性黑色素瘤的驱动突变靶点,所以使用达拉非尼前需检测BRAF V600E突变,该药不用于BRAF野生型黑色素瘤。目前,达拉非尼和曲美替尼已经在美国、瑞士、欧盟、日本、加拿大包括我国等多个国家和地区批准上市,5年来全球已经有超过76,000位患者从中获益。由此可见,达拉非尼治疗黑色素瘤效果显著。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年04月07日的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217514