原发性骨髓纤维化治疗新药-鲁可替尼

原发性骨髓纤维化（IMF）又称原发性慢性骨髓纤维化。是一种原因不明的克隆性造血干细胞异常所致的慢性骨髓增生性疾病。临床特征性表现是脾脏明显增大（多数为巨脾）和各器官的髓外造血。2017年3月10日，鲁可替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)。

鲁可替尼（鲁索替尼）治疗原发性骨髓纤维化(PMF)可以缩脾，改善相关症状，和常规药物相比，可以显著延长总生存期。鲁索替尼可显著改善PMF的体质性症状，对于MPN-10总积分{L-End} >44分或难治且严重的皮肤瘙痒或不是由其他原因导致的超预期的体重下降或不能解释的发热的患者，鲁索替尼可以作为一线治疗。

临床试验探讨鲁可替尼（鲁索替尼）对于JAK2V617F基因突变阳性的原发性骨髓纤维化患者的疗效及安全性。

方法选取1例JAK2V617F基因突变阳性的原发性骨髓纤维化患者采用鲁可替尼治疗，观察脾脏大小及血象变化。结果显示，患者采用鲁可替尼联合羟基脲的治疗后，白细胞显著降低（P<0.05），脾脏显著缩小（P<0.05），定期监测血常规未发现严重的粒细胞缺乏及因血小板严重降低导致的出血事件的发生，同时也并未因为血象的变化而导致停药或减量的发生。鲁可替尼在原发性骨髓纤维化患者中安全有效。

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