




托珠单抗是罗氏旗下的一款注射类的药物,也叫雅美罗,主要的适应症有两个,一是用于治疗对改善病情的抗风湿药物治疗应答不足的中到重度活动性类风湿关节炎(RA)的成年患者,二是治疗此前经非甾体抗炎药和糖皮质激素治疗应答不足的2岁或2岁以上儿童的活动性全身型幼年特发性关节炎(sJIA)。
全身型幼年特发性关节炎(sJIA)是幼年特发性关节炎(JIA)中最严重的一种亚型,目前我国 sJIA 发病率约为万分之一。该疾病可能会导致患儿神经系统受损,出现惊厥,抽搐甚至死亡的严重后果。临床试验表明,患者使用托珠单抗能够有效缓解关节症状,改善患儿的生活质量。
一项由112名sJIA(全身型幼年特发性关节炎)患者参与的国际性、多中心、对照试验证实了托珠单抗(雅美罗)的安全性和有效性。这些参与者是用非甾体类抗炎药物和类固醇类药物治疗效果不佳或不能适用这些药物的2-17岁sJIA患者,他们每两周接受一次托珠单抗输液或安慰剂输液治疗。有疗效是指至少改善美国风湿病学会JIA疗效变量的30%,并在改善前七天没有发烧。结果显示,患者使用托珠单抗与安慰剂组相比,患者的应答率为85% VS 24%。
由此可见,患者使用托珠单抗(雅美罗)治疗后能够有效改善临床症状,对全身型幼年特发性关节炎(sJIA)患者的治疗具有显著的治疗意义。在治疗类风湿关节炎(RA)的成年患者的试验中,托珠单抗也发挥了积极的效果。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm