帕纳替尼的治疗效果怎么样？

帕纳替尼是一种激酶抑制剂，可抑制费城染色体融合基因：BCR-ABL产生的ABL蛋白、以及T315I突变的ABL蛋白，IC50浓度分别为0.4nM和2.0nM。其他IC50浓度在0.1nM-20nM的靶点有：SRC激酶家族(SRC, LCK, YES, FYN)、血管内皮生长因子VEGFR家族、血小板衍生生长因子受体PDGFR家族、成纤维细胞生长因子受体FGFR家族、EPH受体家族、干细胞因子受体c-KIT、RET、TIE2、FLT3受体。

帕纳替尼（ICLUSIG）是2012年上市的治疗慢性粒性白血病（CML）的药物，是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，对一二代TKI耐药的CML患者都有效。

帕纳替尼在监管局加速批准程序下，该程序提供患者较早得到有前途新药而公司进行另外研究确证药物的获益和安全使用。治疗被赋予孤儿药物指定因为意向治疗一种罕见病或情况。在449例有各种CML和Ph+ALL相患者一项单组临床试验评价帕纳替尼（Iclusig）的安全性和有效性。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应（MCyR）证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I突变实现MCyR。更多关于帕纳替尼的资讯，详情请咨询医伴旅为您解答。