鲁索替尼治疗骨髓纤维化的安全性及有效性

鲁索替尼（Jakavi）是首个被美国食品与药品监督管理局(FDA)批准上市的选择性JAK1/2抑制剂,适用于国际预后积分系统(IPSS)中危组及高危组骨髓纤维化（MF）患者,可有效改善患者体质性症状,缩小脾脏体积,延长患者生存期。作为一种靶细胞药，鲁索替尼可以结合到JAK1和JAK2激酶上，抑制JAK—STAT信号通路，调整下游的细胞增殖作用，从而改善症状。

美国和欧洲开展的随机对照研究（COMFORT-Ⅰ和 COMFORT-Ⅱ）以及我国参与的一项鲁索替尼（芦可替尼）对亚洲骨髓纤维化（MF）患者有效性和安全性的Ⅱ期临床试验结果表明，85.7％的MF患者有不同程度的脾脏缩小，53.1％的患者 MPNSAF-TSS症状评分降低超过50％，生活质量得到改善。

芦可替尼组患者表现出的最主要不良反应是贫血及血小板减少，在COMFORT—I及COMFORT—II试验中，在治疗的第8～12周不良反应最为明显，血红蛋白平均下降(10～15)g/L，在24周时，血红蛋白升高至基线水平并达到稳定状态。而严重的贫血或血小板减少可通过暂时中断治疗、调整芦可替尼剂量或输注红细胞等方式处理后达到改善，很少需要停用芦可替尼。因此，在芦可替尼治疗MF过程中，需要严密监测血常规，及时给予红细胞输注纠正贫血，并根据血小板计数调整芦可替尼剂量，甚至暂时停药以减少血液学不良事件，这将影响芦可替尼缩脾和改善全身症状的疗效。

作为JAKI／2抑制剂，前期研究结果显示鲁索替尼治疗后JAK2 V61 7F等位基因负荷下降，且该药治疗虽然更有益于JAK2 V61 7F阳性患者，但其对JAK2 V617F阴性患者依然有效。

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

相关热文推荐：鲁索替尼能逆转骨髓纤维化吗？