帕纳替尼的治疗效果

帕纳替尼（Ponatinib）主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。帕纳替尼的治疗效果如何？

临床试验纳入203 例经过深度化疗，分析了普纳替尼（帕纳替尼）对达沙替尼或尼洛替尼耐药的慢性期 CML 患者（93% 接受过≥2 期的 TKIs 治疗，60% 接受过≥3 期的 TKIs 治疗）和 64 例被证实存在 T315I 突变的患者被纳入研究。以主要细胞遗传学反应（McyR）作为主要疗效终点，随访时间 12 个月以上（2012 年 11 月 9 日，中例数为 15 个月（0.1-25））。在一间中心实验室完成桑格法测序实验。

结论：无论基线突变如何，普纳替尼（帕纳替尼）均对患者均有疗效。到目前为止，尚未发现有任何基因突变会使慢性期慢性粒细胞白血病患者对帕纳替尼产生耐药。所有患者，包括疾病有进展的患者，至少 18 个月的随访数据稍候将予以公布。

虽然普纳替尼（帕纳替尼）治疗效果较好，但普纳替尼（帕纳替尼）治疗期间也会出现一定的副作用。最常见非-血液学不良反应(≥ 20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。 出现以上副作用时，患者需要及时咨询主治医生，对症治疗。

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