维葡瑞(注射用维拉苷酶α)的治疗效果

研究 I 是一项为期12个月、随机、双盲、平行剂量组、多国试验，

表3：研究 I 中开始 VPRIV 每两周一次治疗的1型高雪氏症患者第12个月临床参数较基线的平均变化

临床参数	VPRIV 45 单位/kg # N = 13 平均值±SE	VPRIV 60 单位/kg N = 12 平均值±SE
血红蛋白浓度变化 (g/dL)	2.4±0.4 ^†	2.4±0.3*
血小板计数变化 (×10 ⁹/L)	41±14 ^†	51±12 ^†
肝脏体积变化 (% BW)	-0.30±0.29	-0.84±0.33
脾脏体积变化 (% BW)	-1.9±0.6 ^†	-1.9±0.5 ^†

SE = 平均值的标准误

#初治患者的推荐起始剂量为60单位/kg。初治患者不建议以 45 U/kg 作为起始剂量 [参见用法用量 (2.1)]。

†进行多重检验校正后较基线的统计学显著变化

*主要研究终点是60单位/kg 组的血红蛋白浓度变化，p < 0.001

研究 II 是一项在34例4岁及以上患者中进行的9个月、随机、双盲、活性对照（伊米苷酶）、平行组、多国家研究。要求患者患有戈谢病相关贫血和血小板减少症或器官肿大。不允许患者在过去至少12个月内接受过疾病特异性治疗。平均年龄为30岁，53%为女性；接受 VPRIV 的年龄最小的患者为4岁。患者随机接受60单位/kg 的VPRIV(N = 17) 或60单位/kg 的伊米苷酶 (N = 17)，每两周一次。

基线时，平均血红蛋白浓度为11.0 g/dL，平均血小板计数为171 x 10 9/L，平均肝脏体积为4.3%BW。对于未接受脾切除术的患者（每组7名），平均脾脏体积为3.4%BW。治疗9个月后，接受 VPRIV 治疗的患者血红蛋白浓度较基线的平均绝对升高为1.6 g/dL±0.2(SE)。从基线到9个月 [VPRIV–伊米苷酶] 变化的平均治疗差异为0.1 g/dL±0.4(SE)。

在两项研究中，检查年龄和性别亚组未发现这些亚组对 VPRIV 的反应存在差异。这些研究中的非白人患者数量太少，无法充分评估人种效应的任何差异。

在研究 IV 中，初治患者接受 VPRIV 给药。在长达60个月的 ERT 治疗期间，初治患者与基线相比持续显示临床参数（血红蛋白浓度、血小板计数、肝脏体积和脾脏体积）改善。