普纳替尼治疗罕见白血病的效果怎么样？

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病，白血病是一种相对罕见的血液恶性肿瘤，我们常见的两种白血病包括慢性粒细胞白血病（CML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。普纳替尼(Ponatinib)是一种新型靶向治疗药物，可用于治疗复发或对其他疗法无效的慢性粒细胞性白血病（CML）患者。

普纳替尼治疗罕见白血病的效果怎么样？

普纳替尼(Ponatinib)是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，普纳替尼可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当普纳替尼达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。

在PACE试验中评估了普纳替尼(Ponatinib)在慢性粒细胞性白血病（CML）和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。总共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。估计93％的患者以前接受过两种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂，56％的患者接受了三种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂。最终的PACE结果表明，普纳替尼为慢性粒细胞性白血病（CML）患者提供了持续的、有临床意义的缓解。

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