




吉妥单抗(吉妥珠单抗)是首款包括儿童AML适应症的药物,也是唯一一款靶向CD33的急性髓性白血病AML治疗方法。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原,在多达90%的急性髓性白血病AML患者中都存在。当吉妥单抗(吉妥珠单抗)与CD33抗原结合时,它可以被吸收进细胞,然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。吉妥单抗治疗急性髓性白血病的效果怎么样?
2项吉妥单抗(吉妥珠单抗)单独用药的临床研究中证明了其安全性和疗效。第一项纳入237例新确诊急性髓性白血病AML患者的研究发现,接受吉妥单抗(吉妥珠单抗)治疗患者的生存期明显要比只接受支持治疗的患者长(4.9个月 VS 3.6个月);第二项纳入57名CD33+复发急性髓性白血病AML患者的研究发现,患者接受吉妥单抗(吉妥珠单抗)治疗后的完全缓解率达到26%,中位缓解时间达到11.6个月。
AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验,比较单药吉妥单抗(吉妥珠单抗)与最佳支持治疗对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗,患者在在第1天接受吉妥单抗(吉妥珠单抗)6mg/m2,在第8天接受吉妥单抗(吉妥珠单抗)3mg/m2。作为继续治疗,没有疾病进展证据的患者在第1天接受2mg/m2,每四周一次。
吉妥单抗(吉妥珠单抗)的功效建立在总生存期(OS)显着改善的基础上。接受吉妥单抗(吉妥珠单抗)的患者的中位OS为4.9个月,而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月。
吉妥单抗(吉妥珠单抗)治疗效果显著,但接受该药品治疗也会产生一定的副作用或不良反应,吉妥单抗(吉妥珠单抗)常见的不良反应包括:发热/恶心/感染/呕吐/出血/血小板水平降低等,吉妥单抗(吉妥珠单抗)严重不良反应包括:低血象/感染/肝损伤/肝静脉阻塞/严重出血等。吉妥单抗(吉妥珠单抗)常见的不良反应通常都会比较轻,不会对患者造成比较大的伤害,不过需要注意的是,吉妥单抗(吉妥珠单抗)的药品标签上带有黑框警告,警示其有致命性肝损伤风险。患者不要盲目用药。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年6月16日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761060