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菲达替尼治疗骨髓纤维化疗效如何？有不良反应吗
郭药师
2025-01-21 18:12:52
已帮助: 1016人
菲达替尼（fedratinib）是一种口服激酶抑制剂，在表达突变活性的JAK2V617F或FLT3ITD的细胞模型中，菲达替尼（fedratinib）减少信号转导和转录激活因子（STAT3/5）蛋白的磷酸化，抑制细胞增殖，诱导细胞凋亡。那菲达替尼治疗骨髓纤维化疗效如何？有不良反应吗？
菲达替尼疗效
JAKARTA研究在24个国家的94个中心入组了289例成人原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化患者，分别给予每日1次菲达替尼400mg，500mg或安慰剂500mg进行治疗。试验结果显示：菲达替尼400mg组脾脏应答率为36%，菲达替尼500mg组为40%，安慰剂组为1%；第24周时菲达替尼400mg脾脏应答率为36％，菲达替尼500mg脾脏应答率为34％，安慰剂组为7%。通过以上试验数据可知，菲达替尼（fedratinib）治疗效果显著，可使患者的脾脏体积减小，提高持续缓解时间，改善患者的生活质量，对患者的病情有积极作用。
菲达替尼不良反应
菲达替尼不良反应包括有：腹泻、恶心、贫血、呕吐等等。因个体差异，每位患者在接受菲达替尼（fedratinib）治疗后产生的副作用、副作用的多与少都是不一样的，这主要是由患者自身情况决定的。患者在治疗期间如果产生较为严重的副作用，应立即到医院就医，寻求专业医生的帮助，不可盲目使用其他药物治疗。
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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年7月30日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212327
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