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菲达替尼治疗骨髓纤维化疗效如何?有不良反应吗

郭药师
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2025-01-21 18:12:52
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菲达替尼(fedratinib)是一种口服激酶抑制剂,在表达突变活性的JAK2V617F或FLT3ITD的细胞模型中,菲达替尼(fedratinib)减少信号转导和转录激活因子(STAT3/5)蛋白的磷酸化,抑制细胞增殖,诱导细胞凋亡。那菲达替尼治疗骨髓纤维化疗效如何?有不良反应吗?

菲达替尼疗效

JAKARTA研究在24个国家的94个中心入组了289例成人原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化患者,分别给予每日1次菲达替尼400mg,500mg或安慰剂500mg进行治疗。试验结果显示:菲达替尼400mg组脾脏应答率为36%,菲达替尼500mg组为40%,安慰剂组为1%;第24周时菲达替尼400mg脾脏应答率为36%,菲达替尼500mg脾脏应答率为34%,安慰剂组为7%。通过以上试验数据可知,菲达替尼(fedratinib)治疗效果显著,可使患者的脾脏体积减小,提高持续缓解时间,改善患者的生活质量,对患者的病情有积极作用。

菲达替尼不良反应

菲达替尼不良反应包括有:腹泻、恶心、贫血、呕吐等等。因个体差异,每位患者在接受菲达替尼(fedratinib)治疗后产生的副作用、副作用的多与少都是不一样的,这主要是由患者自身情况决定的。患者在治疗期间如果产生较为严重的副作用,应立即到医院就医,寻求专业医生的帮助,不可盲目使用其他药物治疗。

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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212327

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