罕见病药物司妥昔单抗获批上市

    2021年12月2日，国家药监局发布公告，通过优先审评审批程序，批准临床急需罕见病药物注射用司妥昔单抗的进口注册申请，用于人体免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人疱疹病毒8型（HHV-8）阴性的多中心型卡斯特曼病（Castleman）即MCD成人患者。据新京报记者不完全统计，这是今年以来我国批准的第9款罕见病新药。

    卡斯特曼病 (MCD)是与人疱疹病毒8型(HHV-8）和 HIV有关的淋巴增殖性疾病。该病非常罕见，美国最近的一项研究估计MCD十年的发病率在2.4/1 000 000。感染、多器官功能衰竭和恶性肿瘤包括恶性淋巴瘤均是MCD患者死亡的常见原因。因 MCD患者有多部位淋巴结肿大，通常更难以治疗。

    2014年4月23日，FDA批准了Janssen BiotechInc.的司妥昔单抗，是目前FDA 批准的首个CD 治疗药物。该药用于HIV 阴性、HHV -8阴性MCD。

    Siltuximab 的安全性及有效性通过一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验评估。受试者按2:1的比例随机分入Siltuximab＋最佳支持治疗组(用药组),或安慰剂＋最佳支持治疗组(安慰剂组)。试验结果显示,用药组各项指标均优于安慰剂组:肿瘤持续应答和症状反应(34% vs.O)、肿瘤缓解(38% vs.4%)、治疗失败时间中值(无 vs.134日)、第13周时伴贫血患者血红蛋白增至≥1.5 g/dL的受试者比例(61% vs. 0%)。

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