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新药菲达替尼Fedratinib上市！他是否值得信赖
郭药师
2025-01-21 15:41:09
已帮助: 874人
骨髓纤维化属于造血组织胶原增生造成的疾病，其增生的组织会影响人体造血功能，从而造成骨髓增生性疾病。该疾病常见于老年群体，男性发病率略高于女性。早期发病缓慢，无明显症状，后期逐渐出现疲乏，盗汗，心慌等明显症状。2019年8月16日，美国FDA批准菲卓替尼（Fedratinib）（商品名：Inrebic）用于治疗骨髓纤维化等疾病，效果显著，下文将详细解析，帮助你了解菲达替尼Fedratinib为何值得信赖？
菲达替尼（fedratinib）
适应症：
菲达替尼适用于治疗患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症骨髓纤维化的成年患者的疾病相关脾肿大或症状，这些患者是Janus相关激酶(JAK)抑制剂初治或已接受鲁索替尼治疗的患者。
作用机制
菲达替尼作为口服激酶抑制剂，可以抑制多种酶的活性，如Janus相关激酶2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的活性会被很好的抑制。菲达替尼同时是一种 JAK2 选择性抑制剂，众所周知，骨髓瘤的发病与JAK2家族有密切关联，菲达替尼的治疗逻辑就是抑制JAK2家族，从而抵抗细胞增殖。
此外菲达替尼减少了信号转导体和转录（STAT3 / 5）蛋白激活剂的磷酸化，抑制了细胞增殖，并诱导了凋亡细胞死亡。
菲卓替尼400mg试验组中，脾脏中位持续缓解时间为18.2个月。此外，40％接受400mg治疗的患者骨髓纤维化相关症状减少≥50％，而接受安慰剂治疗的患者中仅有9％。疗效显著。
服用须知
菲达替尼的服用方式为口服，建议患者每日一次，剂量为400mg，药物的服用随餐或者不随餐都可，但需要提醒患者，高脂肪餐可减少恶心和呕吐的发生率。
服用期间请患者监控以下情况，如果出现波动，请及时向医生反映。
1、硫胺素（维生素B1）水平
2、血小板全血细胞计数
3、肌酐和尿素氮
4、肝板
5、淀粉酶和脂肪酶
Fedratinib作为一款有效的药物，值得患者信赖。具体购买渠道，请咨询医伴旅客服。
免责声明： 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络，仅作信息交流之目的，文中观点不代表医伴旅立场，亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考，具体用药请咨询主治医师，本站只做信息展示，不销售药品。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年7月30日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212327
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