Briumvi(伊布昔单抗)治疗多发性硬化症的效果？

多发性硬化(MS)是一种慢性、炎症性和神经退行性的中枢神经系统脱髓鞘疾病，涉及白质、皮层和皮层下灰质，其发病机制包括轴突丢失和脱髓鞘，在世界范围内影响约250万人，是年轻人非创伤性残疾的最常见原因。2022年12月28日，TG Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Briumvi(伊布昔单抗)用于治疗复发型多发性硬化症（RMS），包括成人临床孤立综合征、复发缓解性疾病和活动性继发性进展性疾病，那么，Briumvi(伊布昔单抗)治疗多发性硬化症的效果怎么样？

Briumvi(伊布昔单抗)治疗多发性硬化症的效果

BRIUMVI的疗效在两项相同设计的随机、双盲、双模拟、平行组、积极对照的临床试验中得到证实，试验对象为接受96周治疗的RMS患者[研究1 (NCT03277261)和研究2 (NCT03277248)]。患者被随机分配接受BRIUMVI(第一次输注150 mg，第二次输注/第二剂量第一次输注后两周450 mg，随后剂量第一次输注后每24周450 mg，第三次输注及以后)静脉输注，每日口服安慰剂；或活性对照药物特立氟米特，作为14 mg每日剂量与IV安慰剂一起口服给药，按照与BRIUMVI相同的时间表给药。

两项研究均纳入了上一年至少复发一次、前两年复发两次或前一年存在T1钆(Gd)增强病变的患者。还要求患者在基线时的扩展残疾状态量表(EDSS)评分为0至5.5。在基线、每12周和疑似复发时进行神经学评估。在基线以及第12、24、48和96周进行了脑部MRI扫描。

研究1和研究2的主要结果是治疗期间的年化复发率(ARR)。其他结果指标包括:截至第96周MRI T1 Gd增强病变的总数，截至第96周新的或扩大的MRI T2高信号病变的总数，以及确认残疾进展至少12周的时间。

残疾进展的定义是:基线评分为5.5分或以下时，归因于MS的自基线EDSS评分增加大于或等于1.0分；基线评分高于5.5分时，增加大于或等于0.5分。在研究1和2的汇总分析中评估了确认的残疾进展。在首次记录神经系统恶化后12周的定期访视中确认EDSS增加时，残疾进展被视为已确认。

在研究1中，274名患者被随机分配到BRIUMVI组，275名患者被随机分配到特立氟胺组。在随机分配到BRIUMVI组的患者中，88%完成了96周的治疗期；在随机分配接受特立氟胺治疗的患者中，92%完成了96周的治疗期。两个治疗组之间的基线人口统计学和疾病特征平衡。基线时，平均年龄为37岁，97%为白人，63%为女性。

在研究2中，272名患者被随机分配到BRIUMVI组，273名被随机分配到特立氟胺组。在随机分配到BRIUMVI组的患者中，93%完成了96周的治疗期；在那些被随机分配到特立氟胺，88%完成96周治疗期。两个治疗组之间的基线人口统计学和疾病特征平衡。基线时，平均年龄为35岁，99%为白人，65%为女性。

在研究1和研究2中，与特立氟米特相比，BRIUMVI显著降低了ARR。与特立氟胺相比，BRIUMVI在统计学上显著减少了两项研究中T1 Gd增强病变的数量以及新的或扩大的T2病变的数量。接受BRIUMVI治疗和特立氟胺治疗的患者在第12周确认的残疾进展方面没有具有统计学意义的差异。

表1所示为研究1和研究2的结果。

表1:研究1和研究2中RMS患者的关键临床和MRI终点

在研究1和研究2的探索性分析中，在按性别、既往非类固醇MS治疗、基线残疾(EDSS 3.5或更低与大于3.5)、研究纳入前2年的复发数和基线Gd增强病变数定义的亚组中观察到BRIUMVI对ARR的类似影响。

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