罗米司亭治疗血小板减少症的效果？

新一代的血小板生成素受体激动剂罗米司亭可直接与巨核细胞表面的TPO受体c-MPL结合并促进血小板的生成,从而治疗免疫性血小板减少性紫癜。FDA在2008年批准将罗米司亭用于经糖皮质激素、免疫球蛋白以及脾切除治疗无效的成人慢性免疫性血小板减少症,那么，罗米司亭治疗血小板减少症的效果如何？

罗米司亭治疗血小板减少症的效果

在两项双盲、安慰剂对照临床研究、一项开放标签单臂研究和一项开放标签延伸研究中，评估了ITP成人患者服用Nplate的安全性和疗效。

在研究1(NCT00102336)和研究2(NCT00102323)中，至少完成了一次既往治疗且血小板计数≤ 30的ITP病患者在研究进入前将× 109/L的剂量随机分配(2:1)至24周的Nplate (1 mcg/kg皮下[SC])或安慰剂。研究1和2自ITP诊断以来的中位时间分别为2.1年(范围0.1至31.6)和8年(范围0.6至44.8)。两个研究组的既往ITP治疗包括皮质类固醇、免疫球蛋白、利妥昔单抗、细胞毒性治疗、达那唑和硫唑嘌呤。

在整个研究期间，允许已经按恒定给药方案接受ITP医学治疗的患者继续接受这些医学治疗。抢救疗法(即皮质类固醇、IVIG、血小板输注和抗D免疫球蛋白)用于出血、湿性紫癜或患者有立即出血风险的情况。患者每周单次接受SC注射Nplate，并进行个体剂量调整以维持血小板计数(50 × 109/L至200 × 109/L)。

研究1评估了未接受脾切除术的患者。患者被诊断患有ITP病约2年，并接受了三次既往ITP治疗的中位值。总体上，研究开始时血小板计数的中位值为19 × 109/L。在研究期间，每周Nplate的中位剂量为2 mcg/kg(第25-75百分位数:1-3 mcg/kg)。

研究2评估了接受脾切除术的患者。患者被诊断患有ITP病约8年，之前接受过中位6次ITP治疗。总体上，研究开始时血小板计数的中位值为14 × 109/L。在研究期间，每周Nplate的中位剂量为3 mcg/kg(第25-75百分位数:2-7 mcg/kg)。

表1显示了研究1和2的结果。持久的血小板反应是在没有抢救药物的情况下，在24周治疗期的最后8周的任何6周内，任何时候都达到每周血小板计数≥ 50 × 109/L。一过性血小板反应是指任何患者的任何周血小板计数≥ 50 × 109/L

4周治疗期间无持久血小板反应。总体血小板反应是指达到持久或短暂的血小板反应。接受抢救药物治疗8周后，排除血小板反应。

表1：安慰剂对照研究的结果

在研究1和2中，9名患者报告了严重出血事件[5名(6%) Nplate，4名(10%)安慰剂]。15%的Nplate治疗患者和34%的安慰剂治疗患者发生了2级或更严重的出血事件。

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