罗米司亭的功效与作用？

罗米司亭是临床上常用的第2代促血小板生成剂,它与机体内源性的血小板生成素没有同源性序列,但是却可以对血小板生成素受体物质产生一定的刺激。

罗米司亭具有较好的安全性和有效性,已经被美国食品药物管理局批准用于对一线药物治疗反应不足的脾切除或者非脾切除的成年慢性特发性血小板减少性紫癜患者。

关于罗米司亭

2018年罗米司亭在美国获批用于1岁以上、诊断≥6个月的儿童免疫性血小板减少性疾病(ITP)的治疗,2022年在我国获批用于成人ITP的治疗。罗米司亭推荐剂量为1 ~10 ug/kg,每周一次皮下注射。

罗米司亭的作用

罗米司亭是一种小分子药物，属于多肽血小板生成素受体激动剂（TRAs）的一种，其作用机制如下：

1、直接与血小板生成素（TPO）竞争性结合TPO受体：罗米司亭通过直接竞争性地结合于血小板生成素（Thrombopoietin，TPO）受体上，从而模拟TPO的作用，促使受体激活。这种作用会导致血小板生成过程的启动和加速。

2、通过激活JAK-STAT、MAPK信号通路：一旦罗米司亭与TPO受体结合，会引发JAK-STAT（Janus激酶-信号转导和转录激活因子）和MAPK（线粒体相关蛋白激酶）等信号通路的激活。这些信号通路的激活将在细胞内传递特定的信号，促使细胞作出相应的生物学反应。

3、刺激巨核细胞增殖和血小板生成：罗米司亭通过激活JAK-STAT、MAPK信号通路，会刺激巨核细胞（megakaryocytes）的增殖和分化。这些细胞是血小板的前体细胞，通过刺激它们的增殖，最终促进血小板的生成。

罗米司亭的功效

Tarantino等于2016年报道了一项应用罗米司亭治疗1~17岁的持续≥6个月的儿童ITP的临床研究(NCT01444417)[1],共纳入患儿62例，其中安慰剂组20例,罗米司亭治疗组42例,治疗24周,以无抢救治疗情况、下血小板计数≥50 ×109/L持续6周以上为主要终点。

结果显示:与安慰剂组( 10% )比较,罗米司亭治疗组52%的患者达到了主要终点,罗米司亭治疗1~6岁、6~12岁、≥12岁患者的血小板持久反应率分别为38% 、56%和 56%。观察到头痛、血小板增多等轻微不良事件,未报道其它严重不良事件。

基于上述临床研究,罗米司亭于2018年12月获FDA批准用于治疗1岁以上、持续≥6个月儿童ITP的治疗。

罗米司亭获FDA 批准用于儿童ITP治疗后，Grainger等进行了一项大样本的单臂临床研究( NCTO2279173 ),评估罗米司亭在1~18岁、ITP持续时间≥6个月、血小板计数≤30×109/L儿童ITP中的长期疗效和安全性。该研究主要终点为在治疗的第2~24周,血小板计数≥50 ×109/L时间的百分比(前4周未接受抢救性治疗)。

结果显示:203例患儿接受至少一次罗米司亭治疗,中位治疗时间3年,中位平均周剂量6.9 ug/kg。前6个月中位血小板反应时间率为50% ( 16.7% ~83.3% ) ,在整个36个月的治疗中,中位血小板反应时间率增加到78.2% ( 26.7%~90.4% )。11例患者获得持续缓解(血小板计数≥50 ×109/L,且无ITP药物治疗24周以上),治疗相关不良事件发生率为27.6% ,严重治疗相关不良事件发生率为3.9%。

更多关于罗米司亭的资讯可以参考：罗米司亭对ITP病患儿有效果吗？该篇文章详细介绍了罗米司亭对ITP病患儿的治疗效果。

总结

罗米司亭作为一种小分子多肽血小板生成素受体激动剂（TRAs），通过竞争性结合血小板生成素受体，激活JAK-STAT、MAPK信号通路，促进巨核细胞增殖和血小板生成。这种药物在治疗特发性血小板减少性紫癜等血小板减少性疾病中发挥着重要作用，帮助患者提高血小板水平，预防出血等并发症的发生。通过模拟TPO的作用机制，罗米司亭为患者提供了一种有效的治疗选择，改善了患者生活质量和健康状况。

参考文献

[1]刘晶晶,吴润晖.罗普司亭治疗儿童血小板减少性疾病的研究进展[J].中国小儿血液与肿瘤杂志,2023,28(06):339-341+350.

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