罗米司亭治疗免疫性血小板减少症的效果怎么样？

罗米司亭治疗免疫性血小板减少症的效果明显，能够提高患者的血小板数量，并且安全性较高。在一项研究中，大多数患者在使用罗米司亭进行长达3或4年的长期治疗期间维持了血小板反应。

什么是免疫性血小板减少症

ITP是一种相对常见的疾病，影响儿童和成人。血小板减少症由多种疾病引起，包括放疗、化疗、自身免疫性疾病、骨髓疾病、与外科手术相关的病理状况、造血干细胞移植（HSCT）以及与严重再生障碍性贫血相关的血液疾病。免疫性血小板减少症（ITP）是由加速血小板破坏和减少血小板生成的免疫反应引起的。

罗米司亭治疗免疫性血小板减少症的效果

目前，美国血液学会ITP管理指南和“国际共识报告”指南均建议对脾切除后持续存在ITP的成人患者或不适合脾切除术且至少一种其他治疗已有效的患者使用血小板生成素受体激动剂（TRA）。目前关于在成人ITP中使用罗米司亭的证据表明，它可以增加血小板计数，减少出血、减少抢救治疗的需要、减少所需皮质类固醇的用量、提高生活质量。并且，在个别情况下，与ITP缓解相关。

2011年的Cochrane综述包括六项随机对照试验，共有808名成年慢性ITP患者参与，并将TRA与安慰剂或标准护理进行比较。他们证实TRA比安慰剂或标准护理具有更强的血小板反应，他们还得出结论，需要进一步的证据来评估它们对慢性ITP患者总体生存率和出血风险的影响。

在一项I-II期试验中，26名接受或未接受脾切除术的患者接受罗米司亭治疗24周，80%的患者获得了最低血小板计数为每立方毫米50000个的总体缓解率，这与缓解相似皮质类固醇和IVIg的疗效优于抗D、脾切除术和其他二线疗法。

总体而言，大多数后续研究的反应率也约为80%。Kuter等人报告了一项对234名未接受脾切除的成年ITP患者进行的III期试验的结果，将罗米司亭治疗与标准护理进行了比较——糖皮质激素是最常见的标准护理治疗。发现反应率提高了2.3倍，治疗失败发生率较低（罗米司亭11%；标准护理，30%），并且脾切除术的使用频率较低，在接受罗米司亭治疗的患者中，护理的比例为36%。

在另一项III期试验中，对63名脾脏切除和62名未脾切除的ITP成年患者进行了24周的罗米司亭或安慰剂治疗比较，其中87%的罗米司亭治疗组患者能够减少或停止同时治疗，而安慰剂组为38%，包括皮质类固醇，安慰剂组比罗米司亭组需要挽救治疗的患者更多。

罗米司亭的功效作用

罗米司亭是一种Fc-肽融合蛋白，它能与血小板生成素受体结合，活化，从而促进巨核细胞发生及血小板形成。因为罗米司亭在序列上不具有与血小板生成素类似的特性，所以在原理上可以避免诱发血小板形成的交叉反应，也不会产生中和抗体的危险。

除了在ITP的疗效外，研究表明罗米司亭在各种情况下都能有效改善血小板计数，从而凸显了罗米司亭的多功能性。

总结

罗米司亭治疗效果确切，已被证明在提高和维持慢性ITP患者的血小板计数方面是安全有效的。

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