血小板减少症的重磅药物罗米司亭的疗效及用量详解

导读：罗米司亭是血小板生成素受体（TPO）激动药，具有促进血小板增加等功效与作用。它可以迅速升高ITP（特发性血小板减少性紫癜）患者的血小板计数，从而减少了出血的风险。这篇文章主要介绍了罗米司亭的作用疗效、用法用量、上市时间及医保、研究数据和注意事项等内容。

罗米司亭的疗效

罗米司亭在治疗ITP方面显示出较好的疗效。在临床试验中，罗米司亭能够显著提高患者的血小板计数，减少出血事件，并提高患者的生活质量。ITP患者在接受罗米司亭治疗后，早期应答率高达80%，2周后的总体血小板应答率高达90%。这表明，大部分患者在使用罗米司亭后，血小板计数得到了快速且显著的提升。罗米司亭的耐受性良好，不良反应在经过有效处理后均可控制，患者免疫力下降和脏器功能改变、受损的风险较低。

罗米司亭的用量

罗米司亭初始剂量为1 μg/kg每周1次皮下注射。为了减低出血的风险，通过增量1 μg/kg调整每周剂量以达到和维持血小板计数50 × 109/L。但请注意，最大剂量不要超过每周10 μg/kg。如果血小板计数达到或超过400 × 109/L，则应停止给药。每个患者的具体用药情况可能会根据病情、年龄、体重等因素有所不同。

罗米司亭的上市时间及医保

罗米司亭于2008年8月份首次获美国批准上市，于2022年1月获中国批准上市。目前属于医保乙类，可医保报销，报销限对其他治疗(例如皮质类固醇、免疫球蛋白)治疗反应不佳的成人(≥18周岁)慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者。

罗米司亭的研究数据

研究（NCT02094417）是一项开放标签、2期研随机研究，所有患者的中位治疗时间为53周（IQ=35-155）。结果显示，在可评估的33名患者中，有10名（30％）患者在第9周达到了血小板缓解，包括7名（70％）10μg/kg组患者和3名（33％）6μg/kg组患者。在扩展研究期间，33位可评估患者中有18位（55％）在46-53周内达到血小板缓解，可以继续治疗。10名（30％）患者在2年和3年时维持血小板缓解并完成了治疗方案，其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解。

罗米司亭的注意事项

在使用罗米司亭的过程中，应密切监测患者的血小板计数，并根据血小板计数调整剂量。在使用过程中还应进行外周血涂片和全血细胞计数（CBC）检查。罗米司亭不适用于治疗MDS或ITP以外其他任何原因引起的血小板减少症。在重度肝损害或肾损害患者中的用药经验有限，这些人群中应慎用罗米司亭。

在使用罗米司亭时，患者应在医生的指导下进行用药，并根据具体情况进行个体化治疗。医生需要根据患者的具体情况制定治疗方案，权衡可能的利益和风险，并密切监测任何可能的副作用。患者需遵循医生的建议和指导，保持良好的生活方式和心态，确保安全高效用药。