菲达替尼骨髓纤维化效果怎样

菲达替尼骨髓纤维化效果

评价菲达替尼治疗原发性或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）MF的疗效和安全性。

在24个国家的94个地点进行的双盲、随机、安慰剂对照的3期研究中（NCT01437787），289名患有中2型或高危原发性骨髓瘤、真性红细胞增多症后骨髓瘤或原发性血小板增多症后的成年患者（≥18岁）在2011年12月至2012年9月期间被随机分配给每天一次的口服菲达替尼，以400 mg或500 mg的剂量，或安慰剂，持续至少6个连续的4周周期。

主要终点是第24周的脾脏反应（通过磁共振成像或计算机断层扫描确定，脾脏体积比基线减少≥35%），并在4周后得到证实。主要次要终点是症状反应（症状总分下降≥50%，使用改良的骨髓纤维化症状评估表进行评估）。

结果：菲达替尼400 mg和500 mg组96例患者中有35例（36%[95%CI，27%-46%]）和97例患者中的39例（40%[95%CI，30%-50%]）达到了主要终点，而安慰剂组96例中有1例（1%[95%CI,0%-3%]，菲达替尼400 mg、500 mg和安慰剂组分别为6/85（7%[95%CI，2%-13%]）（P<.001）。

菲达替尼治疗的常见不良事件包括贫血、胃肠道症状以及肝转氨酶、血清肌酐和胰腺酶水平升高。据报道，4名接受500 mg/d菲达替尼治疗的女性出现脑病。磁共振成像支持3例韦尼克脑病的诊断，1例临床怀疑。

结论：菲达替尼治疗显著降低了MF患者的脾肿大和症状负担。这些益处在一些患者中伴随着毒性作用，其中最重要的是机制不明的脑病。

菲达替尼是一种选择性 JAK2抑制剂，治疗效果显著，目前菲达替尼可以用于治疗原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症骨髓纤维化的成年患者的疾病相关脾肿大或症状，这些患者是Janus相关激酶(JAK)抑制剂初治或已接受鲁索替尼治疗的患者。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。

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参考文献

Pardanani A, Harrison C, Cortes JE, Cervantes F, Mesa RA, Milligan D, Masszi T, Mishchenko E, Jourdan E, Vannucchi AM, Drummond MW, Jurgutis M, Kuliczkowski K, Gheorghita E, Passamonti F, Neumann F, Patki A, Gao G, Tefferi A. Safety and Efficacy of Fedratinib in Patients With Primary or Secondary Myelofibrosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2015 Aug;1(5):643-51. doi: 10.1001/jamaoncol.2015.1590. PMID: 26181658.