帕比司他的治疗效果怎么样

帕比司他的治疗效果

PANORAMA1是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲的3期试验（NCT01023308），研究对象为既往接受过一到三种治疗方案的复发或复发难治性多发性骨髓瘤患者。患者通过交互式网络和语音响应系统（1:1）被随机分配（按既往治疗线的数量和既往使用硼替佐米进行分层），接受21天周期的安慰剂或帕比司他（20 mg；第1、3、5、8、10、12天口服），两种药物均与硼替佐米联用（第1、4、8、11天1.3 mg/m（2），静脉注射）和地塞米松（口服第1、2、4、5、8、9、11、12天20 mg）。

进行数据分析的患者、医生和研究人员被掩盖在治疗分配之外；不允许交叉。主要终点是无进展生存率（根据改良的欧洲血液和骨髓移植小组标准，并基于研究人员的评估），并通过意向治疗进行分析。

研究结果：768名患者被纳入研究，其中387人被随机分配给帕比司他、硼替佐米和地塞米松，381人被分配给安慰剂、硼替佐米和地塞米松。帕比司他组的中位随访时间为6.47个月，安慰剂组为5.59个月。帕比司他组的中位无进展生存期明显长于安慰剂组（11.99个月vs 8.08个月；危险比[HR]0.63，）。

总生存率数据尚未成熟，尽管在本分析时，帕比司他组的中位总生存率为33.64个月，安慰剂组为30.39个月（HR 0.87）。两个治疗组之间获得总体缓解的患者比例没有差异（帕比司他组235例，安慰剂组208例）；然而，帕比司他组完全或接近完全缓解的患者比例显著高于安慰剂组（107[27.6%]vs 60[15.7%）。

帕比司他组23名（6%）患者和安慰剂组42名（11%）患者的反应最小。帕比司他组的中位反应持续时间（部分反应或更好）为13.14个月，安慰剂组为10.87个月。

帕比司他组381例患者中有228例（60%）发生严重不良事件，安慰剂组377例患者中157例（42%）发生严重副作用。常见的3-4级实验室异常和不良事件（与研究药物无关）包括血小板减少症（帕比司他组256[67%]vs安慰剂组118[31%]）、淋巴细胞减少症（202[53%]vs 150[40%]）、腹泻（97[26%]vs 30[8%]）、乏力或疲劳（91[24%]vs 45[12%]）和周围神经病变（67[18%]vs 55[15%]）。

结论：研究结果表明，帕比司他可能是复发或复发难治性多发性骨髓瘤患者治疗药物的有用补充。

帕比司他对于多发性骨髓瘤疗效显著，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

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参考文献

San-Miguel JF, Hungria VT, Yoon SS, Beksac M, Dimopoulos MA, Elghandour A, Jedrzejczak WW, Günther A, Nakorn TN, Siritanaratkul N, Corradini P, Chuncharunee S, Lee JJ, Schlossman RL, Shelekhova T, Yong K, Tan D, Numbenjapon T, Cavenagh JD, Hou J, LeBlanc R, Nahi H, Qiu L, Salwender H, Pulini S, Moreau P, Warzocha K, White D, Bladé J, Chen W, de la Rubia J, Gimsing P, Lonial S, Kaufman JL, Ocio EM, Veskovski L, Sohn SK, Wang MC, Lee JH, Einsele H, Sopala M, Corrado C, Bengoudifa BR, Binlich F, Richardson PG. Panobinostat plus bortezomib and dexamethasone versus placebo plus bortezomib and dexamethasone in patients with relapsed or relapsed and refractory multiple myeloma: a multicentre, randomised, double-blind phase 3 trial. Lancet Oncol. 2014 Oct;15(11):1195-206. doi: 10.1016/S1470-2045(14)70440-1. Epub 2014 Sep 18. Erratum in: Lancet Oncol. 2015 Jan;16(1):e6. PMID: 25242045.