西罗莫司白蛋白治疗上皮样肉瘤的效果怎么样

西罗莫司白蛋白治疗上皮样肉瘤的效果

恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）是一种罕见的侵袭性肉瘤，一项II期单臂注册试验是该疾病的第一项前瞻性临床试验，旨在研究雷帕霉素抑制剂西罗莫司白蛋白（AMPECT，NCT02494570）的靶点的安全性和有效性。

恶性PEComa患者接受西罗莫司白蛋白100mg/m2静脉注射治疗，每周1次，共2周，周期3周。

试验结果显示：34名患者接受了治疗（可评估安全性），31名患者可评估疗效。总有效率为39%，有一个完全和11个部分有效率，52%（16/31）的患者病情稳定，10%（3/31）的患者疾病进展。反应迅速（到第6周为67%）且持久。

中位随访2.5年后未达到中位反应持续时间，12名反应者中有7人正在接受治疗（范围5.6-47.2+个月）。31名患者中有25名进行了肿瘤突变分析：9名TSC2突变患者中有8名（89%）获得了确认的应答，而16名未发生TSC2突变的患者中有2名（13%）获得了应答。中位无进展生存期为10.6个月，中位总生存期为40.8个月。

结论：西罗莫司白蛋白对恶性PEComa有一定的治疗作用。西罗莫司白蛋白的反应率、反应的持久性、疾病控制率和安全性支持是该疾病的一个重要的新治疗选择。

西罗莫司白蛋白的副作用

西罗莫司白蛋白治疗上皮样肉瘤的副作用常见的包括口腔炎、疲乏、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重下降、食欲下降、咳嗽、呕吐、味觉障碍，患者体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的。

西罗莫司白蛋白的作用功效

西罗莫司白蛋白是一种mTOR抑制剂，适用于治疗患有局部晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)的成年患者。在临床前动物模型中，西罗莫司白蛋白显著抑制肿瘤的生长和延长生存率，同时肿瘤内蓄积量也显著提高。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。

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参考文献

Wagner AJ, Ravi V, Riedel RF, Ganjoo K, Van Tine BA, Chugh R, Cranmer L, Gordon EM, Hornick JL, Du H, Grigorian B, Schmid AN, Hou S, Harris K, Kwiatkowski DJ, Desai NP, Dickson MA. nab-Sirolimus for Patients With Malignant Perivascular Epithelioid Cell Tumors. J Clin Oncol. 2021 Nov 20;39(33):3660-3670. doi: 10.1200/JCO.21.01728. Epub 2021 Oct 12. PMID: 34637337; PMCID: PMC8601264.