西罗莫司白蛋白治疗上皮样肉瘤的试验数据

西罗莫司白蛋白试验数据

试验目的：恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）是一种罕见的侵袭性肉瘤，目前还没有获得批准的治疗方法。该II期单臂注册试验是该疾病的首个前瞻性临床试验，研究哺乳动物雷帕霉素靶点抑制剂西罗莫司白蛋白（AMPECT，NCT02494570）的安全性和有效性。

患者和方法

恶性PEComa患者接受西罗莫司白蛋白100毫克/平方米静脉注射治疗，每周一次，每次2周，3周为一个周期。主要终点是由独立放射学审查评估的客观反应率。主要次要终点包括反应持续时间、无进展生存期和安全性。关键的探索性终点是肿瘤生物标志物分析。

试验结果

34 名患者接受了西罗莫司白蛋白治疗（安全性可评估），31 名患者接受了疗效评估。总反应率为 39%（31 例中有 12 例；95% CI，22 至 58），其中有 1 例完全反应和 11 例部分反应，52% 的患者（31 例中有 16 例）病情稳定，10% 的患者（31 例中有 3 例）病情进展。反应发生迅速（67%在第6周之前）且持续时间长。

中位随访反应持续时间为 2.5 年，12 例反应患者中有 7 例仍在接受治疗（5.6-47.2 个月）。31名患者中有25名进行了肿瘤突变分析：9名有TSC2突变的患者中有8名（89%）获得了确诊应答，而16名没有TSC2突变的患者中有2名（13%）获得了确诊应答（P < .001）。中位无进展生存期为10.6个月（95% CI，5.5个月至未达到），中位总生存期为40.8个月（95% CI，22.2个月至未达到）。

试验结论

西罗莫司白蛋白对恶性上皮细胞瘤患者有积极作用。其反应率、反应持久性、疾病控制率和安全性都证明西罗莫司白蛋白是治疗这种疾病的重要新选择。

西罗莫司白蛋白的副作用

西罗莫司白蛋白的副作用常见的包括口腔炎、疲乏、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重下降、食欲下降、咳嗽、呕吐、味觉障碍等，患者体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的。

西罗莫司白蛋白的用法用量

西罗莫司白蛋白适用于治疗局部晚期不可切除或转移性恶性血管周上皮样细胞肿瘤 (PEComa) 成人患者，推荐剂量为100 mg/㎡，在每个21天周期的第1天和第8天静脉输注30分钟内，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。建议患者遵医嘱用药，不可随意更改剂量和用法，以免影响原有治疗。

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参考文献

Wagner AJ, Ravi V, Riedel RF, Ganjoo K, Van Tine BA, Chugh R, Cranmer L, Gordon EM, Hornick JL, Du H, Grigorian B, Schmid AN, Hou S, Harris K, Kwiatkowski DJ, Desai NP, Dickson MA. nab-Sirolimus for Patients With Malignant Perivascular Epithelioid Cell Tumors. J Clin Oncol. 2021 Nov 20;39(33):3660-3670. doi: 10.1200/JCO.21.01728. Epub 2021 Oct 12. PMID: 34637337; PMCID: PMC8601264.