西罗莫司白蛋白(Fyarro)治疗上皮样肉瘤的效果好吗？

西罗莫司白蛋白(Fyarro)治疗上皮样肉瘤的效果比较好。西罗莫司白蛋白是一种mTOR抑制剂，可以控制细胞存活、生长和增殖，并抑制肿瘤生长。在临床试验中，西罗莫司白蛋白用于治疗患有局部晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）的成年患者。

西罗莫司白蛋白(Fyarro)的功效与作用

西罗莫司白蛋白的主要成分为西罗莫司，西罗莫司是一种从大环内酯类抗生素中分离出来的相对较新的免疫抑制剂。它可能在预防排斥反应和治疗难治性排斥反应中发挥有益作用。它还具有抗真菌、抗肿瘤和抗平滑肌增生的作用。

西罗莫司显示了对几种鼠肿瘤的活性，例如B1643黑素瘤、结肠26肿瘤、EM室管膜母细胞瘤以及乳腺和结肠38实体瘤。西罗莫司是抗原诱导的T细胞、B细胞增殖和抗体产生的有效抑制剂。西罗莫司在器官移植动物模型中的有效免疫抑制活性的证明导致了临床试验，并随后被监管机构批准用于预防肾移植排斥。对西罗莫司作为器官移植免疫抑制疗法的兴趣源于其独特的作用机制、独特的副作用以及与其他免疫抑制剂协同作用的能力。

西罗莫司抗真菌、抗增殖和免疫抑制活性的分子机制是相同的。西罗莫司与细胞内蛋白FKBP12形成免疫抑制复合物。这种复合物阻断细胞周期特异性激酶TOR的激活，TOR失活后的下游事件导致细胞周期进程在G1和S期交界处受阻。

西罗莫司白蛋白(Fyarro)对于上皮样肉瘤的效果

在AMPECT(NCT02494570)中评估了西罗莫司白蛋白的疗效，AMPECT是一项在31例局部晚期不可切除或转移性恶性PEComa患者中开展的多中心、单组临床试验。要求患者在基线时有可测量的疾病，中心通过病理学确诊为恶性PEComa，美国东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态 (PS) 为0或1。排除了患有淋巴管平滑肌瘤病且既往接受过雷帕霉素机制靶标 (mTOR) 抑制剂治疗的患者。

患者在21天周期的第1天和第8天接受 100 mg/m2 剂量的西罗莫司白蛋白，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。31例患者组成的疗效人群具有以下人口统计学特征：中位年龄60岁（范围34-78岁）、女性 (81%)、白人 (74%)、黑人 (10%) 和 ECOG PS 为0(81%)。5例 (16%) 患者为局部晚期疾病，26例 (84%) 为转移性疾病。94%的患者既往接受过手术，19%既往接受过放射治疗，13%既往接受过全身治疗。主要疗效结局指标为盲态独立中心审查 (BICR) 根据RECIST v.1.1评估的总缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DOR)。

研究结果为，西罗莫司白蛋白治疗上皮样肉瘤的总缓解率为39%，1名患者完全缓解，11名患者部分缓解，52%的患者病情稳定，10%的患者疾病进展。反应迅速且持久，中位随访2.5年后未达到中位反应持续时间，12名反应者中有7人正在接受治疗。

西罗莫司白蛋白治疗上皮样肉瘤的副作用

然而，也需要注意，西罗莫司白蛋白的副作用常见的包括口腔炎、疲乏、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重下降、食欲下降、咳嗽、呕吐、味觉障碍等。

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