艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)治疗重症肌无力的效果怎么样

艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)治疗重症肌无力的效果良好，可以显著改善生活质量，提高肌肉力量，为治疗重症肌无力，提供了一种新的有效手段，具有起效迅速、靶点精准、病情改善明显、安全性好的特点。艾加莫德是国内首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，通过其独特的作用机制能清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，改善重症肌无力患者治疗结局。

艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)治疗重症肌无力的试验效果

一项试验旨在评估艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)（ARGX-113）的安全性和有效性，这是一种人IgG1抗体Fc片段，旨在降低致病性IgG自身抗体水平，用于全身性重症肌无力患者。

方法： ADAPT是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验（NCT03669588），在北美、欧洲和日本56个国家的15个神经肌肉学术和社区中心进行。至少 18 岁的全身性重症肌无力患者有资格参与这项研究，无论抗乙酰胆碱受体抗体状态如何，如果他们的重症肌无力日常生活活动 （MG-ADL） 评分至少为 5（>50% 非眼部），并且正在接受稳定剂量的至少一种治疗全身性重症肌无力。

通过交互式反应技术（1：1）将患者随机分配到艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)（10mg / kg）或匹配的安慰剂，每个周期给予四次输注（每周一次输注），根据需要根据临床反应在上一个周期开始后不早于8周重复。患者、研究人员和临床现场工作人员都被掩盖了治疗分配。

主要终点是在第一个治疗周期中MG-ADL应答者的乙酰胆碱受体抗体阳性患者的比例（≥MG-ADL改善持续≥2周）。

试验结果

83名患者（艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)组129名，安慰剂组77名）被招募，随机分配和治疗。44例（68%）乙酰胆碱受体抗体阳性。在这些患者中，艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)组在第65周期中MG-ADL应答者（1 [19%]/30）多于安慰剂组（64 [4%]/95），比值比为95.2（21%CI 11.53-0.0001，p<65.77）。

药物安全性

艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)组84例患者中有70例（84%），安慰剂组83例患者中有24例（29%）发生治疗中出现的不良事件，最常见的是头痛（艾加莫德23 [28%] vs 安慰剂12 [15%]）和鼻咽炎（艾加莫德 [18%] vs 安慰剂5 [8%]）。安慰剂组中四名（4%）艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)治疗的患者和七名（<>%）患者发生了严重的不良事件。每个治疗组中有三名患者（<>%）在研究期间停止治疗。没有死亡。

试验结论

艾加莫德(Vyvgart Hytrulo)在全身性重症肌无力患者中耐受性良好且有效。

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参考文献

[1.]Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9. Erratum in: Lancet Neurol. 2021 Aug;20(8):e5. PMID: 34146511.