司美替尼(selumetinib)治疗纤维瘤的功效作用,见效时间,一个月费用？

司美替尼(selumetinib)可通过促进H3K27me3表达抑制MPNST细胞的增殖，促进细胞凋亡。 司美替尼(selumetinib)治疗纤维瘤的见效时间并不统一，一般在3个月左右，甚至更久。

此外，司美替尼(selumetinib)的规格不同、患者身高体重不同，所花费的治疗费用也有所差异，因此治疗费用应根据患者的身高、体重、用药规格等情况进行计算。

关于司美替尼(selumetinib)

司美替尼(selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是阿斯利康和默沙东公司共同研发的，也是首个获美国FDA批准的治疗小儿1型神经纤维瘤病(NF1)相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的药物。

2020年4月10日，司美替尼(selumetinib)被美国食品药品监督管理局(FDA)批准成为首个治疗NF1和PN儿童患者的口服药物。

司美替尼(selumetinib)功效作用

一项研究证实了司美替尼(selumetinib)促进神经纤维瘤相关施万细胞的YAP转录活性。进一步抑制YAP基因表达后，司美替尼(selumetinib)对shNf1-RSC96细胞增殖的抑制作用得到显著增强。

干预神经纤维瘤相关施万细胞中YAP的核易位及转录激活过程，可增强司美替尼(selumetinib)对细胞增殖的抑制作用，联合靶向抑制YAP及MEK1/2可能是NF1相关神经纤维瘤潜在的治疗策略。

MEK抑制剂司美替尼(selumetinib)在治疗Ⅰ型神经纤维瘤病，尤其是针对有症状的无法手术切除的丛状神经纤维瘤患儿，疗效显著且比较安全。

司美替尼(selumetinib)上市信息

司美替尼(selumetinib)经在中国上市，上市时间为2023年4月8号。此外，司美替尼(selumetinib)还在日本、加拿大、法国、美国、英国、德国、韩国等多个国家上市。

司美替尼(selumetinib)见效时间

由于每个患者的疾病严重程度不同、药物蓄积量不同、对药物的敏感度不同，司美替尼(selumetinib)的见效时间也有所差异，但通常在3个月左右。部分患者病情较重，并且对药物的反应较差，可能见效时间需要更久。

建议患者严格遵医嘱用药，每天两次，每次推荐剂量为25mg/m²，具体服药剂量应在医生的指导下明确。

司美替尼(selumetinib)药物价格

司美替尼(selumetinib)港版的价格如下：

1、10mgx60粒的参考价约为36400元一盒。

2、25mgx60粒的参考价约为89700元一盒。

治疗一个月费用

司美替尼(selumetinib)的药物说明书中明确指出，建议剂量为25mg/m²，因此此药的剂量应根据患者的体表面积计算。

例如患者的体表面积为1.6平方米，也就是在1.50-1.69m²，此时按照药物说明书，推荐剂量为40mg每日两次，那么每天需要80mg，也就是每天8粒10mg的药物。那么用药一个月也就是30天*8等于240粒，则治疗一个月需要4瓶10mg的药物，花费在145600元左右。

但如果患者的体表面积在0.90-1.09m²，此时建议剂量为25mg每日两次，25mgx60粒规格的药物，每天两粒，治疗一个月需要60粒，也就是一瓶的价格，约为89700元。

因此，每个患者的身高、体重不同，用药剂量、治疗费用也有所差异。

治疗效果

背景：小儿低度恶性胶质瘤是儿童最常见的中枢神经系统肿瘤。虽然总体存活率良好，但疾病经常复发。对于这些患者，没有一种普遍接受的治疗方法。然而，通常使用标准的细胞毒性化疗。旨在评估MEK1/2抑制剂司美替尼(selumetinib)在这些患者中的活性。

方法：儿童脑肿瘤协会在美国11家医院对儿童低级别胶质瘤患者进行了一项多中心、2期研究。年龄为3-21岁的患者，Lansky或Karnofsky评分大于60分，并且在至少一次标准治疗后存在复发、难治或进行性儿科低度神经胶质瘤，符合入选资格。根据组织学、肿瘤位置、NF1状态和BRAF异常状态，将患者分为六个独特的组。司美替尼(selumetinib)以胶囊的形式口服给药，2期推荐剂量为25mg/m²，每日两次，28天疗程，最多26个疗程。

结果：25名符合条件且可评估的患者被纳入第1层，25名符合条件且可评估的患者被纳入第3层。在第1层中，25名患者中有9名(36%[95%CI18-57])获得了持续的部分缓解。截至2018年8月9日，11名未出现进展事件的患者的中位随访时间为36±40个月(IQR2172-4559)。在第3层中，25名患者中的10名(40%[21-61])获得了持续的部分反应；截至2018年8月9日，17名无进展事件的患者的中位随访时间为48±60个月(IQR39±14-51±31)。最常见的3级或更严重的不良事件是肌酸磷酸激酶升高(5例[10%])和斑丘疹(5例[10%])。

解释：司美替尼(selumetinib)对复发的、难治的或进行性的毛细胞星形细胞瘤有效，这些肿瘤具有常见的BRAF畸变和NF1相关的儿科低级别神经胶质瘤。这些结果表明，对于这些亚组患者，司美替尼(selumetinib)可以作为标准化疗的替代方案，并直接导致了两项儿童肿瘤组3期研究的发展，这些研究比较了标准化疗和司美替尼(selumetinib)在新诊断的儿童低级别神经胶质瘤患者中的应用，无论这些患者是否患有NF1。

总结

司美替尼(selumetinib)的治疗效果明显，对于患有1型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童具有持久的肿瘤缩小作用。

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