罗米司亭对ITP病患儿有效果吗？

血小板生成素( TPO)是血小板生成的主要调控因子，罗米司亭是一种人TPO模拟肽，可与内源性TPO竞争性结合巨核细胞表面的TPO受体，激活其内源性通路促进巨核细胞产生血小板。国外的一系列临床研究表明，罗米司亭能明显增加血小板计数，具有良好的安全性和有效性。美国食品与药品管理局(FDA)于2008年第一次批准罗米司亭用于治疗成人慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)，是ITP患者治疗的新选择。那么，罗米司亭对ITP病患儿有效果吗？

罗米司亭对ITP病患儿有效果

在研究(NCT01444417)中，按照年龄对至少一次既往ITP治疗后血小板计数≤ 30 x 109/L的难治性或复发性患者进行分层，并按2:1的比例随机分配接受罗米司亭 (n = 42)或安慰剂(n = 20)。所有年龄组的起始剂量为每周1 mcg/kg。在24周的治疗期间，使用罗米司亭或安慰剂将剂量滴定至每周最高10 mcg/kg，以维持目标血小板计数≥ 50 × 109/L至200 × 109/L。

患者的中位年龄为9.5岁(范围为3至17岁)，57%为女性。约58%的患者基线计数≤ 20 x 109/L，治疗组之间相似。接受过至少2次ITP疗法(主要是免疫球蛋白和皮质类固醇)的患者百分比，在罗米司亭治疗组为81%，在安慰剂治疗组为70%。每组各1例接受了脾切除术。

表1所示为研究的结果。本试验中罗米司亭的疗效是通过接受罗米司亭治疗的患者达到持久血小板反应的比例和患者达到总体血小板反应的比例来衡量的。持久血小板反应的定义是在治疗的第18至25周期间达到至少6周血小板计数≥ 50 × 109/L。短暂性血小板反应的定义是在第2至25周内，每周血小板计数≥ 50 × 109/L达4次或以上，但无持久的血小板反应。血小板总体反应被定义为持久或短暂的血小板反应。接受抢救药物治疗4周后，排除血小板反应。

表1:小儿安慰剂对照研究的结果

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