




赛普替尼的治疗优势在于可有效缩小肿瘤大小、安全性更高、对脑转移有效、在肺癌治疗中优于化疗等。
在一项针对RET基因异常引起的癌症患者的主要研究中,赛普替尼可有效缩小肿瘤大小。在这项研究中,赛普替尼没有与其他药物或安慰剂进行比较。
在之前接受过铂类化疗的成人非小细胞肺癌患者中,接受赛普替尼治疗的患者中,癌症缩小了64%。在之前未经治疗的患者中,84%对赛普替尼治疗有完全或部分反应。
在19名曾接受索拉非尼或乐伐替尼或两者联合治疗的成人甲状腺癌患者中,79%的患者的癌症缩小了。
在24名患有甲状腺癌的成人中,除了放射性碘外,未接受其他治疗,其中约96%的癌症缩小了。
在一项针对12至21岁、之前接受过治疗或无法接受现有治疗的患者的研究中,60%的患者的癌症缩小了。根据这些数据,并且由于药物在这些患者体内的分布和排出方式与成人相同,因此赛普替尼预计对青少年有效。
在患有甲状腺髓样癌的成人和15岁以上青少年中,先前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者中有73.5%的癌症缩小了,81%的癌症缩小了之前未接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者。
赛普替尼预计对12岁以上患有甲状腺髓样癌的青少年也有效,因为该药物在这些患者体内的分布和排出方式与成人相同。
涉及RET的改变很少见,在大多数癌症中发生率不到1%。大约2%的NSCLC患者患有RET 融合肿瘤。
肺癌试验旨在为晚期RET融合阳性NSCLC患者确定最有效的一线治疗方法。
由于与其他酪氨酸激酶相比,赛普替尼对RET的特异性更高,因此与其他多激酶抑制剂相比,赛普替尼被认为具有更高的安全性。
赛普替尼在靶向RET方面具有更大的“选择性”,这可能解释了为什么该药物的副作用比卡博替尼和凡德他尼更少。
赛普替尼旨在穿过血脑屏障并到达大脑中的肿瘤。先前的研究表明,该药物可能对已经扩散到大脑的肿瘤特别有效。
新的临床研究显示赛普替尼能够减少非小细胞肺癌病人的脑内肿瘤。实验中29位受试者脑部有明显的转移。研究期间,赛普替尼组有82%的转移病灶缩小,与之相比,化疗组只有58%。
在接受赛普替尼治疗的患者中,肿瘤向脑部的转移时间要长于化学治疗的患者,因此,赛普替尼能够防止或者延迟脑内新生肿瘤的生成。
涉及RET的改变很少见,在大多数癌症中发生率不到1%。大约2%的NSCLC患者患有RET 融合肿瘤(RET融合阳性NSCLC)。
肺癌试验旨在为晚期RET融合阳性NSCLC患者确定最有效的一线治疗方法。试验由赛普替尼制造商礼来公司赞助。
261例患者被随机分为两组,一组为赛普替尼,另一组为最初的标准治疗方案。在平均19个月的随访期中,赛普替尼组中位无疾病进展存活期达到了24.8个月,与之相比,化学疗法是11.2个月。
研究者报道,接受赛普替尼治疗的病人中,有84%的病人肿瘤缩小,相比之下,在化学治疗的病人中,这个数字是65%。
由此看来,赛普替尼的治疗效果显著,可有效治疗由RET基因改变引起的非小细胞肺癌和某些甲状腺癌,并减少大多数患者的癌症大小。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213246