




利司扑兰片剂(Evrysdi)是美国基因泰克公司研发的创新口服药物,通过调节SMN2基因表达来治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),包括婴儿型、晚发型及症状前SMA。
目前利司扑兰片剂尚未在中国大陆获批上市,也未纳入医保目录。
截止2025年7月,5mg*7片/盒的利司扑兰片剂约4390美元,价格受汇率等因素影响存在波动,仅供参考。
利司扑兰片剂应在20-25℃环境下保存,保持瓶盖紧闭防潮。避免将药品置于浴室等潮湿场所或厨房等温度变化大的区域。每次取药前检查药片外观是否正常,利司扑兰片剂为淡黄色薄膜衣片,圆形凸面,一侧刻有"EVR"标识。
发热、腹泻、皮疹较常见,建议发热时适当降温,腹泻时补充水分和电解质,皮疹轻微可观察,严重时就医,这些反应多数轻微,通常不需停药。
婴儿型SMA患者易发生上下呼吸道感染,预防措施为避免接触感染源,保持良好卫生习惯,出现感染症状及时就医,必要时可考虑预防性抗生素治疗。
需关注可能的视网膜毒性和生殖系统影响,出现视力变化或生殖功能异常应及时就医。
科学的生活管理能显著提升患者生活质量和治疗效果。
定期进行呼吸训练,使用辅助咳嗽设备。保持室内空气流通,避免呼吸道感染,出现呼吸困难立即就医。
选择易吞咽的高营养食物,少量多餐。必要时使用营养补充剂,定期评估营养状况,维持适宜体重。
在康复师指导下进行适度被动运动,防止关节挛缩,使用辅助器具保持正确体位,避免过度疲劳。
使用利司扑兰片剂期间需要定期复查以下项目:眼科检查(每6个月)、肝功能(每3个月)、生长发育指标(儿童患者每月)。出现持续发热、严重腹泻、皮疹加重或视力变化等症状时应立即就医。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535