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用于治疗脊髓性肌萎缩症的利司扑兰片剂现在多少钱

郭药师
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2025-07-23 11:15
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利司扑兰片剂可通过调节运动神经元存活蛋白2(SMN2)的剪接过程,增加全长SMN蛋白的产生,有效改善脊髓性肌萎缩症患者的症状,适用于治疗成人和儿童(含新生儿)患者,涵盖婴儿型、晚发型及症状前。

用于治疗脊髓性肌萎缩症的利司扑兰片剂现在多少钱

目前利司扑兰片剂尚未在中国大陆获批上市,也未纳入医保目录。

规格和价格

2025年最新市场数据显示,美国基因泰克公司生产的原研药规格为5mg*7片/盒,价格约为4390美元。该药为淡黄色薄膜衣片,圆形凸面,一侧刻有"EVR"标识。相比传统治疗方式,价格较高但临床价值显著。

为什么原研药价格贵一些

原研药价格较高主要基于三个因素,研发成本极高,针对罕见疾病;生产工艺复杂,需要特殊制剂技术;临床价值突出,为SMA患者提供了首个口服治疗选择。随着专利保护期临近,预计未来价格可能逐步下降。

利司扑兰片剂的服药指导

标准给药方案

推荐剂量为每日一次口服,餐前或餐后均可。整片吞服,不可咀嚼、切割或压碎。也可将药片分散于5mL室温非氯处理饮用水中,分散液需在10分钟内服用完毕。

漏服处理

漏服后6小时内可补服,超过6小时则跳过该次剂量,次日按原计划给药。如服药后呕吐或未完全吞服,不需补服,等待次日正常给药。

特殊人群调整

儿童患者(≥16日龄)无需调整剂量,重度肝功能损害患者应避免使用。肾功能损害患者预计无需调整剂量,老年人使用数据有限,需谨慎。

了解药物可能引起的副作用对安全用药很重要。

利司扑兰片剂会引起副作用吗

常见不良反应及处理

发热、腹泻、皮疹较常见,建议发热时适当降温,腹泻时补充水分和电解质,皮疹轻微可观察,严重时就医,这些反应多数轻微,通常不需停药。

呼吸道感染及预防

婴儿型SMA患者易发生上下呼吸道感染。预防措施为避免接触感染源,保持良好卫生习惯,出现感染症状及时就医,必要时可考虑预防性抗生素治疗。

出现持续发热、严重腹泻、皮疹加重或视力变化等症状时应立即就医,不要自行盲目停药。

参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535

[免责声明] 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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