




利司扑兰片剂可通过调节运动神经元存活蛋白2(SMN2)的剪接过程,增加全长SMN蛋白的产生,有效改善脊髓性肌萎缩症患者的症状,适用于治疗成人和儿童(含新生儿)患者,涵盖婴儿型、晚发型及症状前。
目前利司扑兰片剂尚未在中国大陆获批上市,也未纳入医保目录。
2025年最新市场数据显示,美国基因泰克公司生产的原研药规格为5mg*7片/盒,价格约为4390美元。该药为淡黄色薄膜衣片,圆形凸面,一侧刻有"EVR"标识。相比传统治疗方式,价格较高但临床价值显著。
原研药价格较高主要基于三个因素,研发成本极高,针对罕见疾病;生产工艺复杂,需要特殊制剂技术;临床价值突出,为SMA患者提供了首个口服治疗选择。随着专利保护期临近,预计未来价格可能逐步下降。
推荐剂量为每日一次口服,餐前或餐后均可。整片吞服,不可咀嚼、切割或压碎。也可将药片分散于5mL室温非氯处理饮用水中,分散液需在10分钟内服用完毕。
漏服后6小时内可补服,超过6小时则跳过该次剂量,次日按原计划给药。如服药后呕吐或未完全吞服,不需补服,等待次日正常给药。
儿童患者(≥16日龄)无需调整剂量,重度肝功能损害患者应避免使用。肾功能损害患者预计无需调整剂量,老年人使用数据有限,需谨慎。
了解药物可能引起的副作用对安全用药很重要。
发热、腹泻、皮疹较常见,建议发热时适当降温,腹泻时补充水分和电解质,皮疹轻微可观察,严重时就医,这些反应多数轻微,通常不需停药。
婴儿型SMA患者易发生上下呼吸道感染。预防措施为避免接触感染源,保持良好卫生习惯,出现感染症状及时就医,必要时可考虑预防性抗生素治疗。
出现持续发热、严重腹泻、皮疹加重或视力变化等症状时应立即就医,不要自行盲目停药。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535