




利司扑兰片剂(Evrysdi)是美国基因泰克公司研发的创新药物,主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),通过调节SMN2基因的表达来增加运动神经元存活蛋白(SMN)的产生。
截至2025年7月,利司扑兰片剂尚未在中国大陆获批上市,也未纳入医保目录。美国基因泰克公司生产的原研药规格为5mg*7片/盒,最新市场价格约为4390美元。
该药为淡黄色薄膜衣片,圆形凸面,一侧刻有"EVR"标识。高定价主要基于其创新机制、研发成本和罕见病药物属性。
适用于≥16日龄患儿,但需注意幼年动物研究提示的生长迟滞、性成熟延迟等潜在风险。用药期间需定期监测生长发育指标,必要时调整营养支持方案。
孕妇禁用,用药前必须确认妊娠阴性。育龄期女性需采取可靠避孕措施至停药后1个月。男性患者可能面临生育力损害,建议治疗前咨询精子保存方案。
轻中度肝功能损害患者无需调整剂量,重度肝功能损害患者应避免使用。肾功能损害患者预计无需调整剂量,但仍需密切监测。
严格遵循用药注意事项可以最大限度发挥药效,减少不良反应。
动物实验提示不可逆视网膜变性风险,建议用药期间定期进行眼科评估,特别是长期治疗患者,出现视力变化应立即就医。
避免与MATE转运蛋白底物(如二甲双胍)联用,可能升高其血药浓度,与CYP3A抑制剂/诱导剂或P-gp/BCRP底物无显著相互作用。
处理药物时需戴手套,避免粉末或溶液接触皮肤或黏膜。如不慎接触,立即用清水冲洗。分散药片时使用非氯处理饮用水,分散液需在10分钟内服用完毕。
利司扑兰片剂可能引起发热、腹泻、皮疹等常见不良反应,以及上呼吸道感染、口腔溃疡等。婴儿型SMA患者更易出现下呼吸道感染和便秘。用药期间如出现持续发热、严重腹泻或皮疹加重等症状应及时就医。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535