MYLOTARG治疗白血病疗效怎样？

2017年9月1日，美国食品药品监督局再次批准MYLOTARG上市，MYLOTARG用于治疗被新诊断为CD33阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者。FDA同时还批准MYLOTARG用于2岁及以上复发性或对初始治疗无反应（难治性）的CD33阳性AML患儿的治疗。

MYLOTARG治疗白血病疗效怎样？在一项纳入271位新诊断出CD33阳性AML患者的临床试验中，MYLOTARG与化疗药物联用治疗成人AML患者的安全性和有效性得到了验证。研究中患者被随机分为两组，第一组进行MYLOTARG与柔红霉素和阿糖胞苷联用治疗，第二组仅用柔红霉素与阿糖胞苷治疗。试验从开始日期起，测定了“无事件生存期”，即患者没有发生特定并发症的生存时间，包括治疗无效、疾病反复或死亡。第一组患者的中位无事件生存期为17.3个月，第二组患者则为9.5个月，说明给予MYLOTARG与柔红霉素和阿糖胞苷联用治疗后患者的无并发症生存期更长。

MYLOTARG单独治疗的安全性和有效性在两个不同的试验中得到了验证。第一个试验纳入了237名新诊断出的AML患者，这些患者不能耐受或者拒绝接受大剂量化疗。患者随机分为两组，一组接受MYLOTARG治疗，一组接受最佳支持治疗。试验测定了“总体生存时间”，即患者从试验开始后的生存时间。第一组患者的中位总体生存时间为4.9个月，第二组为3.6个月。第二个试验是一项单臂试验，纳入了57名经历过一次疾病复发的CD33阳性AML患者。患者接受了一个疗程的MYLOTARG。试验测定了达到完全缓解的患者人数。MYLOTARG治疗后，有26%的患者达到了完全缓解，中位持续时间为11.6个月。