MYLOTARG治疗白血病患者疗效如何？

辉瑞公司于2017年9月宣布，MYLOTARG获得美国食品药品监督管理局的批准，用于治疗新确诊的CD33阳性急性髓性白血病（AML）的成人患者，以及患有复发或难治性CD33阳性AML的成人和2岁及以上儿童。MYLOTARG是首款纳入儿童AML适应症的药物，也是唯一一种以CD33为靶点的AML治疗方法，CD33是一种在高达90%患者中AML细胞上表达的抗原。MYLOTARG在日本被批准用于治疗复发性或难治性CD33阳性并尚无法接受其他毒素细胞化学治疗的AML患者。

急性髓性白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病类型，占急性白血病病例的80%左右。2017年，美国约有21380人被确诊为AML。大多数AML发生在成年人中，但是每年大约有500名儿童被确诊为AML。急性髓性白血病是儿童中第二大常见白血病。大多数儿童（85%）将在初次治疗后获得缓解，约5%属于难治性，另外，大约30%的儿童会病情复发，只有四分之一的AML患者生存时间超过五年。MYLOTARG是一款抗体偶联药物(ADC)，含有以CD33为靶点的单克隆抗体（mAB）和与之结合的细胞毒素卡奇霉素(calicheamicin)。CD33是一种在髓系细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。当MYLOTARG与CD33抗原结合时，可被内吞进细胞，然后在癌细胞内释放卡奇霉素将其杀死。  

MYLOTARG作用机制：CD33定向抗体-药物偶联物（ADC）; 抗体部分（hP67.6）识别人CD33抗原，而小分子N-乙酰γ加利车霉素是一种细胞毒剂，可通过接头共价附于抗体，非临床数据表明，抗癌活性是由于ADC与表达CD33的肿瘤细胞结合，随后ADC-CD33复合物的内在化，以及N-乙酰基加利车霉素二甲基酰肼通过接头的水解裂解在细胞内释放的结果，N-乙酰基γ加利车霉素二甲基肼的活化诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。