普纳替尼治疗白血病效果咋样？

普纳替尼（帕纳替尼）2012年12月被美国食品药品管理局（FDA） 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。

普纳替尼是一种口服使用的药物，推荐剂量45mg/d，整粒吞服，不要压碎或咀嚼药片，是否与食物同服均可。不过不建议普纳替尼（帕纳替尼）用于治疗新诊断的慢性期CML患者。如果患者用药3个月（90天）内未发生响应，请考虑停止普纳替尼。

普纳替尼治疗白血病效果咋样？

普纳替尼在体外能有效抑制在FGFR1－4激酶的活性，在研究中，相对其他药物来说普纳替尼表现出了明显的药理作用，是一个强大的FGFR抑制剂。在小鼠肿瘤异种移植模型中，每天使用10mg/kg肿瘤抑制率达到了49%，每天使用30mg/kg，肿瘤抑制率为82%。

在临床试验中，有T315I突变的慢性粒细胞白血病的慢性期患者使用普纳替尼达到的治疗效果是最好的，其应答率高达70%。

美国FDA的药物评价和研究中心血液和肿瘤产品室主任Richard Pazdur，M.D.说：“普纳替尼（帕纳替尼）的批准是重要的因为对其他药物不反应的CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I 突变很少治疗选择的患者”。

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