在罕见肉瘤患者中，派姆单抗显示出高水平的抗肿瘤活性

派姆单抗

在2020年ESMO虚拟大会上，医学博士Jean-Yves Blay发表的结果显示，在不同类型的罕见肉瘤患者中，派姆单抗单药治疗产生了缓解。

方法

Blay博士在二期、非随机、平行臂、开放标签、多中心AcSé派姆单抗试验的罕见肉瘤患者队列中，首次发表了研究结果，该研究评估了单药派姆单抗治疗罕见癌症的有效性和安全性。

所评估的组织型均为罕见肉瘤，每年发病率低于0.2例/100,000人。患者入组标准为年龄> 18岁，东部肿瘤协作组(ECOG)体能状态≤1，耐受标准治疗的晚期疾病患者。

在每个21天/周期的第1天，30分钟内静脉内注射200mg的派姆单抗，持续最多2年。研究的主要终点是根据《实体肿瘤1.1版中的缓解评估标准》确定的客观缓解率，次要终点包括临床受益率、缓解持续时间、无进展生存期、总生存期和安全性。

根据组织学类型将80例罕见的肉瘤患者分为五组：脊索瘤（n = 24）、肺泡软部分肉瘤（ASPS; n = 13）、增生性小圆形细胞肿瘤（DSRCT; n = 6）、Smarca4恶性横纹肌瘤（SMBT; n = 6）和其他组织型（n = 31）。从2017年7月到2020年2月，患者接受了5个周期（1-33）的派姆单抗治疗。

缓解

对总患者人群的有效性分析显示，最佳缓解为部分缓解，在13例（16.25％，8.9％–26.2％）患者中观察到。在29例（36.25％）患者中观察到疾病稳定。

其中SMBT患者组显示出最高的缓解率，而其他组织型患者则显示出最低缓解率。SMBT组中观察到3例（50％）缓解，ASPS组中有5例（39％），DSRCT组中有1例（17％），脊索瘤组中有2例（8％），其他组织型组中有2例（6％）。

脊索瘤组的中位无进展生存期为5.7个月，ASPS组为14个月，DSRCT组为5个月，SMBT组为未达到，而其他组织型组为2.7个月。

截止数据时，各组织型组的1年无进展生存率分别为35％、58％、0％、62.5％和8％。

有3组中位总体生存期为达到，脊索瘤组的中位总生存期为20个月，DSRCT组为7.4个月，其他组织型组的中位生存期为5.4个月。

脊索瘤组的1年总生存率为72％，ASPS组为90％，DSRCT组为50％，组SMBT为83％，其他组织型组为40％。

关于安全性终点，据报道有54例患者（67.5％）接受了四个周期的中位试验后中止试验。中位三个周期后，有28例死亡。在这些死亡中，有27例与癌症有关，其中1例是其他原因死亡。

总结

Blay博士及其同事得出结论，在以上罕见肉瘤亚型中，派姆单抗表现出高水平的长期活性。这些肉瘤与PD-L1表达、高肿瘤突变负担、细胞浸润或三级淋巴结构都不一致。正在进行转化研究以评估缓解的决定因子。

参考文献：

https://ascopost.com/news/september-2020/does-pembrolizumab-monotherapy-demonstrate-benefit-in-rare-sarcomas/