




塞尔帕替尼是礼来公司研发的一款新药,2020年5月8日塞尔帕替尼(Selpercatinib)获批上市,这也是全球首款特异性RET抑制剂,标志着这一靶点靶向药物研究取得了重大突破,终于为RET融合突变的患者带来了切实的希望。
塞尔帕替尼(Selpercatinib)是一种高度选择性和有效的口服药物,适应症有三个:晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性甲状腺癌的患者。在临床试验中,使用塞尔帕替尼都发挥了积极的效果。
塞尔帕替尼对甲状腺癌有多大疗效?
在甲状腺髓样癌中超过60%的患者有RET基因突变,临床试验中,患者接受每天两次口服160mg塞尔帕替尼治疗,结果显示,在甲状腺髓样癌组有143例既往接受过卡博替尼,凡德他尼治疗的非常晚期的55位患者中,ORR(客观缓解率)为69%,有76%的患者持续缓解时间超过6个月。在甲状腺组8例只接受过放射性碘治疗的患者的ORR竟然高达100%!75%患者持续缓解时间至少6个月。效果惊人。
由此可见,塞尔帕替尼(Selpercatinib)的效果是非常明显的,并且比目前已获批的多靶点RET靶向药(如卡博替尼,凡德他尼等)治疗效果更好,这也意味着其或将成为RET阳性患者的一线推荐方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213246