帕纳替尼治疗效果好吗

帕纳替尼由美国阿瑞雅德制药公司（ARIAD）生产，印度已经上市其仿制药。2012年2月获美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

通过研究发现帕纳替尼治疗大部分新诊断慢性期CML的患者可以产生完全细胞遗传学缓解，FDA还批准了帕纳替尼在慢粒这方面的治疗。

对此还进行了帕纳替尼的临床实验：中位年龄是48岁，并且57%的患者是男性。43名患者初始剂量为45mg/d，但由于药物耐受问题和2013年10月6日由于血管并发症被美国FDA警告，普纳替尼剂量被降至30mg/d或者15mg/d。

共有46名可评估的患者，并且第6个月时其中43名(94%)达到完全细胞遗传学缓解(CCyR)。在12个月时，26/27(96%)名患者达到CCyR;在18个月时，20/21(95%)名患者达到CCyR。在6个月时，83%的患者发生了主要分子学缓解。

帕纳替尼作为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)，对BCR-ABL阳性白血病，如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著的治疗效果，甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。

如果患者的肝功能检查升高，您的医疗服务提供者可能需要降低剂量或停止服用帕纳替尼。如果患者发现皮肤或眼睛发黄，尿液发黑或棕褐色或腹部疼痛，请通知您的护理团队，因为这些可能是肝毒性的迹象。

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