博纳吐单抗改善ALL患儿的无事件生存率

安进公司（Amgen）表示，与巩固化疗相比，博纳吐单抗（blinatumomab，Blincyto）显著延长了高危首次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿的无事件生存期（EFS）。

概述

最近发表在JAMA上的随机3期20120215试验（NCT02393859）的数据评估了异基因造血干细胞移植前，博纳吐单抗对比化疗的疗效、安全性和耐受性。

安进公司研发部执行副总裁David M. Reese博士说：“急性淋巴细胞白血病是儿童最常见的癌症类型。不幸的是，大约15%的高危B-ALL患儿在一线化疗后复发。这些患者仍然迫切需要新的治疗方案，该试验结果支持Blincyto成为这种侵袭性疾病患者的新标准巩固疗法。”

试验发现

中位随访22.4个月，检查数据时，研究小组发现，博纳吐单抗组69%的患者存活且无事件发生，而化疗组仅为43%。

此外，博纳吐单抗组中，基线检查时存在微小残留病（MRD）的患者中，93%达到了MRD阴性缓解。相反，化疗组中，基线检查时存在MRD的患者中，只有24%达到MRD阴性。

36个月时，博纳吐单抗组的总生存率（OS）估计为81.1%，而化疗组为55.8%。

关于安全性，博纳吐单抗组3级或以上不良事件（AE）的发生率为57.4%，而化疗组为82.4%。两组的严重不良事件发生率分别为24.1%和43.1%。

博纳吐单抗组常见的不良事件包括发热（81.5%）、恶心（40.7%）、头痛（35.2%）、口腔炎（35.2%）和呕吐（29.6%）。

总结

试验研究员、罗马Bambino Gesù儿童医院儿科血液肿瘤科的Franco Locatelli博士说：“我很高兴该研究结果表明，与强化化疗相比，Blincyto更有效，毒性更少更轻。”

该试验的主要终点是EFS，次要终点包括OS和MRD缓解、安全性、异基因造血干细胞移植后100天死亡率、抗博纳吐单抗抗体形成率和累积复发率。

博纳吐单抗是一种“双特异性CD19导向CD3 T细胞BiTE®（双特异性T细胞接合器）分子”，是第一个也是唯一一个获批用于治疗MRD阳性B细胞前体ALL患者的药物。

Locatelli博士说：“在接受干细胞移植之前，化疗一直被用作ALL患者的主要巩固疗法，尽管该疗法仅部分有效，且具有相关毒性。Blincyto目前已被证明是一种更有效、更安全的巩固治疗方案，适用于高危首次复发的B-ALL患儿。”

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/blinatumomab-improves-event-free-survival-for-pediatric-patients-with-all