依库丽单抗(依库珠单抗)是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力,能阻断C5a和C5b-9的形成,并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤,完全阻断补体介导的血细胞破坏。
依库丽单抗(依库珠单抗)中国上市时间:2018年9月依库珠单抗注射液在我国获批上市,主要用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病,1882年Paul Stǔbing首次报道的病例是在夜间发生血红蛋白尿,故名为“阵发性夜间血红蛋白尿症”(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH),但是后来发现血红蛋白尿的发作不一定在夜间,而常常是在睡眠之后,所以在我国改称“阵发性睡眠性血红蛋白尿症”。非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病,依库珠单抗注射液(依库珠单抗)通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。
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