依库珠单抗可以治愈阵发性睡眠性血红蛋白尿症吗？

依库珠单抗通常不可以治愈阵发性睡眠性血红蛋白尿症，但是能够稳定血红蛋白，提高生活质量，延长生存时间。由于阵发性睡眠性血红蛋白尿症是造血干细胞上磷脂酰肌醇聚糖A（PIG-A）基因发生体细胞突变导致，病因比较复杂，完全治愈的可能性相对较小，大多数通常不能治愈，只能够最大程度地改善预后。

依库珠单抗

依库珠单抗(Eculizumab)是一种靶向近端补体蛋白C3的聚乙二醇化肽，可潜在地抑制血管内和血管外溶。依库珠单抗疗法非常有效地逆转了血栓性微血管病，降低了死亡率和发病率。

什么是阵发性睡眠性血红蛋白尿症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种由于造血干细胞上磷脂酰肌醇聚糖A基因突变导致的溶血性疾病，临床表现以溶血性贫血为主，同时具有血栓形成倾向和骨髓衰竭表现。

依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的疗效

依库珠单抗(Eculizumab)是一种新的补体C5抑制剂，可立即、完全和持续抑制C5。在一项3期开放性研究评估了在未服用补体抑制剂的阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)成年患者中，瑞武丽珠单抗(ravulizumab)相对于依库珠单抗(eculizumab)的非劣效性。

乳酸脱氢酶(LDH) ≥正常上限1.5倍且至少有1种PNH症状的患者随机接受ravulizumab或eculizumab治疗183天，主要疗效终点是保持不输血的患者比例和LDH正常化。次要终点是LDH相对于基线的百分比变化、慢性病治疗功能评估(FACIT)-疲劳评分相对于基线的变化、突破性溶血的患者比例、稳定的血红蛋白和血清游离C5的变化。

在主要并发症和所有关键次要终点，瑞武丽珠单抗组避免输血的患者为73.6%，依库珠单抗组为66.1%，瑞武丽珠单抗组的LDH标准化为53.6%，依库珠单抗组为49.4%。

瑞武丽珠单抗组稳定血红蛋白为68%，依库珠单抗组为64.5%。ravulizumab和eculizumab的安全性和耐受性相似，没有脑膜炎球菌感染发生。总之，对于所有疗效终点，每8周给药一次的ravulizumab与每2周给药一次的eculizumab相比具有非劣效性，且具有相似的安全性。

参考文献：

Lee JW, Sicre de Fontbrune F, Wong Lee Lee L, Pessoa V, Gualandro S, Füreder W, Ptushkin V, Rottinghaus ST, Volles L, Shafner L, Aguzzi R, Pradhan R, Schrezenmeier H, Hill A. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in adult patients with PNH naive to complement inhibitors: the 301 study. Blood. 2019 Feb 7;133(6):530-539. doi: 10.1182/blood-2018-09-876136. Epub 2018 Dec 3. PMID: 30510080; PMCID: PMC6367644.

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