依库珠单抗能治好非典型溶血尿毒综合征吗?

依库珠单抗不能治好非典型溶血尿毒综合征，但是能够控制病情进展、减轻不适症状、改善生活质量。

非典型溶血尿毒综合征(aHUS)预后差，50%的患者进展至终末期肾脏疾病或25%的患者死亡。大约50%的非典型溶血尿毒综合征为补体旁路途径失调aHUS。抗补体C5单克隆抗体依库珠单抗可通过阻止C5裂解及C5a、C5b-9(膜攻击复合物)形成，抑制3种途径的补体活化过程及其终末产物生成，改善非典型溶血尿毒综合征的预后。

为什么依库珠单抗不能治好非典型溶血尿毒综合征

非典型溶血尿毒综合征是一种罕见且严重的疾病，目前无法完全治愈，但可以通过治疗来控制病情。

虽然非典型溶血尿毒综合征无法完全治愈，但及时诊断和治疗可以减轻症状，依库珠单抗是一种新型的生物制剂，可以抑制补体介导的血栓性微血管病，对于治疗非典型溶血尿毒综合征具有显著效果。

依库珠单抗

依库珠单抗(Eculizumab)于2007年3月16日获得美国食品药品管理局批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒综合症(aHUS)。

什么是非典型溶血尿毒综合征

非典型溶血尿毒综合征是一组以非免疫性微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤三联征为典型特征的疾病。

依库珠单抗治疗非典型溶血尿毒综合征的效果

依库珠单抗可使非典型溶血尿毒综合征患者慢性肾脏病5期风险从60%-70%降至10%-15%，病死率也显著下降。

在一项前瞻性4期、多中心、非对照研究中提供了证据，表明大多数非典型溶血性尿毒症综合征患者一旦达到完全缓解，停用依库珠单抗是安全的。总体复发风险< 25%，但在至少1个补体基因有罕见变异的患者中，复发风险高达50%。

在一项回顾性的多中心研究中共有12名患者，其中8名患者接受了预防性依库珠单抗治疗，在中位随访期58.5个月内，这些患者(除1名患者外)均未出现aHUS复发。尽管其中一名患者在移植前一天开始使用依库珠单抗，但在移植过程中aHUS复发。

在35个月的治疗后，只有一名没有补体基因突变的患者停用了依库珠单抗，并且在19个月的随访中没有观察到复发。在三名患者中，维持剂量间隔没有任何复发。另外一名有抗CFH抗体的患者只接受了两次移植用的依库珠单抗，并且随访了46个月，没有aHUS复发。

其余三名患者未接受抗C5治疗，在21个月的中位随访期内，这些患者均未出现aHUS复发。

预防性依库珠单抗是预防aHUS复发的一种安全有效的治疗方法。可以在密切随访的选定患者中尝试延长、停用和移植依库珠单抗而不进行依库珠单抗预防。

用法用量

一、阵发性夜间血红蛋白尿

1、前四周：每周静脉注射600mg。

2、第五周：静脉注射900mg。

3、此后每两周静脉注射900mg。

二、溶血性尿毒症综合症

1、前四周：每周静脉注射900mg。

2、第五周：静脉注射1200mg。

3、此后，每两周静脉注射1200mg。

注意事项

接受依库珠单抗治疗的患者会发生危及生命及致命的脑膜炎球菌感染，如果不及时识别此感染并尽早予以治疗，脑膜炎球菌感染可迅速危及生命或致命。

需要在接受第1剂依库珠单抗治疗之前至少2周对患者进行脑膜炎球菌疫苗接种，除非延迟依库珠单抗治疗的风险超过脑膜炎球菌感染的风险。用药期间应监测患者是否有脑膜炎球菌感染的早期症状，如果怀疑有感染，立即进行评估。

总结

非典型溶血尿毒综合征虽然无法完全治愈，但通过依库珠单抗治疗可以控制病情，提高生活质量。

参考文献：

1、李华荣，陈朝英，涂娟,等. 应用依库珠单抗治疗的非典型溶血尿毒综合征1例. 中华儿科杂志，2022，60(09):940-942. DOI:10.3760/cma.j.cn112140-20220219-00131

2、Özçakar ZB, Ozaltin F, Gülhan B, Çomak E, Parmaksız G, Baskın E, Topaloğlu R, Kasap Demir B, Canpolat N, Yuruk Yildirim Z, Demircioğlu Kılıç B, Yüksel S, Söylemezoğlu O. Transplantation in pediatric aHUS within the era of eculizumab therapy. Pediatr Transplant. 2021 May;25(3):e13914. doi: 10.1111/petr.13914. Epub 2020 Nov 20. PMID: 33217100.

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