重磅！罕见病创新药依库珠单抗治疗重症肌无力在华获批

2023年6月13日，英国阿斯利康宣布，依库珠单抗（eculizumab）又一适应症获中国药监局（NMPA）批准，适用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者，该药成为国内首款也是唯一一款获批用于治疗重症肌无力的补体抑制剂，这是重症肌无力治疗道路上的新突破。

英国阿斯利康标志（图源于网络 侵权请告知）

不死癌症-重症肌无力

重症肌无力是一种自身免疫病，由神经肌肉接头功能异常导致的肌肉无力，早期可表现为四肢近端易疲劳和眼外肌麻痹，且活动后患者肌力明显减退，休息或使用胆碱酯酶抑制剂可减轻症状。

重症肌无力示意图（图源于网络 侵权请告知）

重症肌无力每年发病率约为4-21.3/100万，严重重症肌无力患者可发生吞咽困难和呼吸困难，该病之前病死率很高，目前该病每年病死率仅为0.06-0.89/100万，但作为慢性疾病，长期使用类固醇或其他免疫抑制剂引起的不良反应可能会显著影响患者的寿命或生活质量。

关于依库珠单抗的简介

依库珠单抗是一款针对补体C5的重组人源化单克隆抗体，通过选择性抑制末端补体C5的激活以发挥治疗作用，2007年3月首次被美国药监局（FDA）获批上市，目前，依库珠单抗是阿斯利康在中国上市的首个罕见病创新药。

正面实拍图，医伴旅供应

1.依库珠单抗的适应症有哪些？

依库珠单抗可用于治疗视神经脊髓炎、非典型溶血性尿毒综合征 （aHUS）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）以及重症肌无力。

2.治疗重症肌无力的不良反应？

依库珠单抗治疗重症肌无力常见的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、恶心、关节痛、腹泻和鼻咽炎，该药对补体C5的抑制作用可能会增加感染风险，如脑膜炎球菌，因此建议患者在依库珠单抗开始治疗前2周接种脑膜炎球菌疫苗，并在一个月后接种疫苗加强剂以预防感染。

REGAIN研究：依库珠单抗治疗重症肌无力，临床疗效和安全性俱佳

有研究发现抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者病情恶化，发生肌无力危象，以及需要住院和重症监护的可能性更高，而在既往2期研究中发现依库珠单抗可显著改善这一现象，基于这一情况研究人员开展了一项依库珠单抗对比安慰剂治疗此类患者疗效和安全性的3期临床试验。

在REGAIN研究中，接受依库珠单抗治疗的患者约有60%重症肌无力-日常生活活动(MG-ADL) 和定量重症肌无力(QMG) 评分明显提高，25%患者症状减轻，而安慰剂组仅为41%和13%。

治疗期间，两组患者均未发生死亡或脑膜炎球菌感染，最常见的不良反应为头痛和上呼吸道感染，依库珠单抗组（16%）的发生率低于安慰剂组（19%），并且依库珠单抗组仅有10%的患者重症肌无力加重，安慰剂组高达24%。这表明接受依库珠单抗治疗，不仅患者临床获益更佳，且安全性更好。

依库珠单抗首当其冲，罕见病创新药有望在华大展拳脚

重症肌无力症状复杂多样，对行走、讲话、视物、吞咽和呼吸都可造成影响，患者及其家属苦不堪言，基于REGAIN研究结果以及国内患者的治疗需求，依库珠单抗打开了国内罕见病创新药新局面。

阿斯利康早于1992年就已成立罕见病业务子公司—瑞颂制药，其首席执行官Marc Dunoyer先生表示：“依库珠单抗作为全球首个用于治疗重症肌无力的C5补体抑制剂，我们非常高兴它可以在中国上市，矢志创新，未来我们也将勇往直前，继续为中国乃至全球的罕见病患者带来更多创新药物。”

阿斯利康-瑞颂制药首席执行官Marc Dunoyer（图源于网络 侵权请告知）

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