2018年9月4日,国家药品监督管理局以临床急需纳入优先审评程序,豁免注册临床试验,批准依库珠单抗注射液(Eculizumab Injection)进口注册申请,用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。另外依库珠单抗还用于治疗患有广泛性重症肌无力(gMG)疾病的成人,以及治疗患有神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的抗生素水痘4(AQP4)抗体阳性的成人。
依库珠单抗的广泛使用,延长了经典型PNH患者的生存期,使其恢复到同年龄的正常对照水平,使得骨髓移植不再是经典型PNH的首选。此外,依库珠单抗显著降低了血栓事件发生的风险,改善了经典PNH患者的肾功能,降低了肺动脉高压发生率,减轻了由于一氧化氮去除导致的平滑肌功能障碍(如腹痛、胸骨后疼痛、男性勃起功能障碍);同时,被证实可以在孕妇中使用,使得育龄期PNH女性患者有了生育的机会。
2010年使用依库珠单抗治疗79名PNH患者,治疗组显示出与年龄和性别匹配的普通人群的相同存活率。文献表明,服用该药的PNH患者5年后存活率超过90%。文献[1]证明依库珠单抗在怀孕期间是安全的,并可能改善母婴结局,但缺乏正式的毒理学或随机研究。
依库珠单抗临床益处不仅仅是抑制血管内溶血和可能的血红蛋白不稳定。事实上,治疗补体阻断的另一个结果是预防血栓栓塞。文献得出依库珠单抗治疗期间的血栓栓塞率与治疗前( 7.37次事件/100患者-年VS 1.07次事件/100患者-年)相比降低了85%。甚至在已经接受抗血栓治疗的患者中也表现出了这种效应,治疗后的血栓栓塞率从10.61次事件/100患者-年降至0.62次事件/100患者-年。
[1]杨卫,张国香.依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的研究进展[J].中国医学创新,2021,18(10):177-181.
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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