依库珠单抗2023年的最新消息

2023年07月27日，阿斯利康宣布欧盟（EU）已批准扩大补体C5抑制剂依库珠单抗（Soliris）的应用范围，可用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性（Ab+）的6至17岁儿童和青少年的难治性全身性肌无力（gMG）。这是欧盟首个也是唯一一个获准用于治疗儿童重症肌无力患者的靶向疗法。

关于重症肌无力

重症肌无力( MG)是一种由自身抗体介导的获得性自身免疫性疾病。其致病抗体以乙酰胆碱受体( AChR)抗体最为常见,90%的患者该抗体阳性,依据致病抗体的不同,可划分不同亚组分类——乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力(AChR-MG)、肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性重症肌无力(MuSK-MG)、低密度脂蛋白受体相关蛋白4(LRP4)抗体阳性重症肌无力以及抗体阴性重症肌无力等。该病临床表现为骨骼肌不同程度的波动性无力及易疲劳性，晨轻暮重,最常累及眼外肌。

关于依库珠单抗

依库珠单抗(eculizumab)是一种针对末端补体蛋白C5的人源化单克隆抗体,可抑制C5裂解为C5a和C5b并防止末端补体复合物C5b-9的形成，从而抑制3种途径的补体活化过程及其终末产物生成。美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、广泛性重症肌无力(gMG)和水通道蛋白-4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病，2018年9月5日国内引入依库珠单抗用于治疗成人和儿童PNH和aHUS。

依库珠单抗治疗重症肌无力的效果

2013年关于依库珠单抗治疗难治性AChR-GMG的一项初步I期研究表明,依库珠单抗对该类患者有临床意义上的改善,2017年3期随机、双盲、对照、多中心研究(REGAIN)进一步评估了依库珠单抗在这一患者群体中的有效性和安全性。

结果显示:其主要结局指标MG-ADL总分在实验组与对照组虽无明显统计学差异,但在26周的QMG总评分的变化(P= 0.012 9)和MG-QOL15评分变化(P=0.0281)，显示依库珠单抗组获益，在治疗26周后,接受依库珠单抗的患者恶化和住院次数是安慰剂组患者的1/2,总的来说，依库珠单抗治疗AChR-CMG有潜在益处。

REGAIN的开放性扩展研究的结果显示接受依库珠单抗治疗的患者的日常生活活动、肌肉力量、功能能力和生活质量的改善持续了3年，证明了依库珠单抗对该疾病患者的补体抑制的长期益处。

依库珠单抗使用方法

依库珠单抗使前四周每周静脉注射900mg，第五周静脉注射1200 mg，此后，每两周静脉注射1200毫克。依库珠单抗仅以静脉内输注的方式给药，不给予IVP或推注，使用依库珠单抗会增加其他感染的风险，包括封装的细菌（例如肺炎链球菌，H流感）。全身感染时要小心，可能发生与输液有关的反应，输注完成后继续监测1小时。

依库珠单抗的副作用

1、头痛（26％），鼻咽炎（24％），腹泻（15％）；

2、肌肉骨骼疼痛（15％），关节痛（12％），上呼吸道感染（11％）。

依库珠单抗2023价格

在中国，依库珠单抗的价格大概约为每支44500元人民币，该药尚未进入医保，因此患者尚需全额自费，该药价格昂贵，很多家庭难以支撑其治疗费用，因此更多人选择使用海外版本的依库珠单抗，亚力兄Alexion生产出口土耳其的依库珠单抗(Soliris，舒立瑞，依库丽单抗、C5) 300mg 土耳其药房售价大概9450元一盒，价格因汇率变化而有所变动，详情可以咨询医伴旅。

热文推荐：伏立康唑片治什么病？