依库珠单抗的起效时间是有差异的,每个人的病情不同,用药情况不同,见效时间也有差别。一般情况下,依库珠单抗的治疗效果可以在2至4周内得到明显的改善,但有些病人可能需要更长的时间。
1、在 PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿) 患者中,依库丽单抗可阻断不受控制的末端补体激活以及由此产生的补体介导的血管内溶血。
2、在 aHUS(非典型溶血性尿毒综合症)患者中,依库丽单抗可抑制不受控制的末端补体激活以及由此产生的补体介导的血栓性微血管病。
3、在难治性 gMG(广泛性重症肌无力)患者中,不受控制的末端补体激活会导致神经肌肉接头处膜攻击复合物 (MAC) 依赖性裂解和 C5a 依赖性炎症,从而导致神经肌肉传递丧失。
4、在 NMOSD(神经脊髓炎视神经疾病)患者中,AQP4 自身抗体引起的末端补体不受控制的激活会导致 MAC 和 C5a 依赖性炎症的发展,从而导致星形胶质细胞坏死、血脑屏障通透性增加以及周围少突胶质细胞的死亡和神经元。
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治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的临床获益,一个多中心(34个研究点)III期RCT,涉及87名参与者。
该试验显示接受依库珠单抗治疗的患者的健康相关生活质量有所改善(平均差异(MD)19.4,)。通过使用慢性疾病治疗疲劳功能评估仪器(得分范围为0至52,得分越高表明疲劳改善),试验显示疲劳减轻(MD 10.4)。
与安慰剂相比,依库珠单抗显示输血不依赖患者的比例更高:51%对0%;因任何原因退出:4.7%对22.72%;。
目前的证据表明,与安慰剂相比,依库珠单抗提高了健康相关的生活质量并增加了输血独立性。
REGAIN开放标签延期的中期分析,依库珠单抗对抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身性肌无力(gMG)患者有效且耐受性良好。
117名患者接受了依库珠单抗治疗(每2周1,200毫克,持续22.7个月)。
依库珠单抗的安全性与 REGAIN 一致;在中期分析期间,没有脑膜炎球菌感染病例的报告。肌无力恶化率比 REGAIN 前一年降低了 75%。
用依库珠单抗治疗后,患者的日常生活活动、肌肉力量、功能能力和生活质量在REGAIN治疗后的3年中都得到了改善;56%的患者达到了最小表现或药物缓解。
在 REGAIN 期间服用过安慰剂的患者在开放标签的依库珠单抗治疗期间病情得到了快速而持续的改善。
依库珠单抗属于一组称为单克隆抗体的药物,它的作用是阻断免疫系统部分的活动,该部分可能会损害 PNH 患者的血细胞,并导致 aHUS 患者形成血栓。
依库珠单抗还通过阻断可能损害 NMOSD 患者中枢神经系统某些部分的免疫系统部分的活动,或扰乱 MG 患者的神经和肌肉之间的通讯来发挥作用。
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参考文献
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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