依库珠单抗治疗尿毒综合症的试验数据?

试验方法

两项前瞻性 2 期试验，12 岁或以上的非典型溶血性尿毒症综合征患者接受了为期 26 周的依库珠单抗治疗，并在长期延长阶段接受了依库珠单抗治疗。试验招募了血小板计数低且有肾损伤的患者（试验 1），以及有肾损伤但在血浆置换或输注期间血小板计数至少下降 25％ 以上且持续 8 周的患者（试验 2）。主要终点包括血小板计数的变化（试验 1）和血栓性微血管病无事件状态。

试验结果

共有37名患者（试验1和试验2分别有17名和20名患者）接受了依库珠单抗治疗，中位时间分别为64周和62周。依库珠单抗导致血小板计数增加；在试验 1 中，从基线到第 26 周，血小板计数的平均增幅为每升 73×10（9）（P＜0.001）。

在试验 2 中，80％ 的患者无血栓性微血管病事件发生。依库珠单抗与所有次要终点的显著改善相关，估计肾小球滤过率（GFR）的增加具有持续性和时间依赖性。

在试验 1 中，5 名患者中有 4 名停止了透析。较早使用依库珠单抗与估计肾小球滤过率的显著改善有关。依库珠单抗还能改善与健康相关的生活质量。

试验结论

依库珠单抗能抑制补体介导的血栓性微血管病变，并能显著改善非典型溶血性尿毒症综合征患者的肾功能。

依库珠单抗的价格

目前通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）了解到的价格如下：

亚力兄Alexion生产出口土耳其邮寄版依库珠单抗（Soliris，舒立瑞，依库丽单抗、C5）土耳其药房售价9450元左右一盒，规格是 300mg 。

依库珠单抗于2023年6月在国内上市，由于上市时间较短，目前在国内的价格还是比较贵的，而且购药缺口较大，不易买到。

有需要的患者可以去已经上市的地区，凭借医生处方去正规医院药房购买，但需要去有资质的正规医院药房购买，以防上当受骗。

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依库珠单抗的作用功效

依库珠单抗是一款C5补体抑制剂，由瑞士罕见病巨头Alexion（亚力兄）公司研发上市，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。接受依库珠单抗治疗的患者几乎没有出现疲劳等不良反应，并改善了与健康相关的生活质量。

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参考文献

Legendre CM, Licht C, Muus P, Greenbaum LA, Babu S, Bedrosian C, Bingham C, Cohen DJ, Delmas Y, Douglas K, Eitner F, Feldkamp T, Fouque D, Furman RR, Gaber O, Herthelius M, Hourmant M, Karpman D, Lebranchu Y, Mariat C, Menne J, Moulin B, Nürnberger J, Ogawa M, Remuzzi G, Richard T, Sberro-Soussan R, Severino B, Sheerin NS, Trivelli A, Zimmerhackl LB, Goodship T, Loirat C. Terminal complement inhibitor eculizumab in atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2013 Jun 6;368(23):2169-81. doi: 10.1056/NEJMoa1208981. PMID: 23738544.