依库珠单抗在中国买不到怎么办呢
医学编辑郑俊阳
2021-05-14 09:40
已帮助: 284人
依库珠单抗(Soliris、舒立瑞 )通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。在2018年，依库珠单抗（舒立瑞 ）的进口注册申请就已经获得中国国家药品监督管理局的批准，并且将其用于成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合症的治疗之中。
国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
依库珠单抗获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。临床试验显示，非典型溶血性尿毒症综合征患者改用依库珠单抗治疗临床疗效明确，风险可控，同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险。诊断后2年最近一次随访时血小板计数>200000/μl，肌酐0.28m/dl，乳酸脱氢酶300IU/L，C3为60mg/dl。
虽然依库珠单抗已经在国内上市，但并不是所有药房医院都有售买依库珠单抗的。那么依库珠单抗在中国买不到怎么办呢 ？
国内患者可以寻找国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅），通过直邮的方式购买依库珠单抗（舒立瑞 ），用药期间还会为患者指导答疑，是目前最经济可行的方案。
注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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血红蛋白尿症药品
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Empaveli（pegcetacoplan）
EMPAVELI是一种补体抑制剂，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。
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瑞武丽珠单抗
Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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