骨髓增生异常综合征—异基因造血干细胞移植的患者接受年轻非亲属供体，具有高无病生存率和低复发率

导语：接受异基因造血干细胞移植(allo-HCT) 的骨髓增生异常综合征患者使用年轻的非亲属供体(MUD)会产生较高的无病生存率(DFS)和较低的复发率。

根据发表在《美国医学会肿瘤学》杂志上的一项研究，与接受老年的同胞供体 (MSD)相比，接受异基因造血干细胞移植(allo-HCT) 的骨髓增生异常综合征患者使用年轻的非亲属供体(MUD)会产生较高的无病生存率(DFS)和较低的复发率。

本研究共有1761例患者，其中男性1162例。在MSD队列中，平均年龄为64.9岁，646例患者接受了allo-HCT。在MUD队列中，平均年龄为66.5岁，1115例患者接受了allo-HCT。MUD队列的患者从诊断到移植的时间间隔较长，为8.4个月，而MSD队列为7.3个月；而且两个队列相比，在MUD队列中，骨髓移植的比例较高，女性供体移植给男性受体的比例较低，ABO血型错配率较高；以及两个队列对抗胸腺细胞球蛋白和阿仑单抗使用率较高。

在MSD队列和MUD队列中，中位随访时间分别为48.1个月和46.0个月。

单因素分析显示，在MUD队列中接受allo-HCT的患者的5年无病生存率显著高于MSD队列的患者，30.6% vs 24.9%。在单因素分析中，MUD队列和MSD队列的5年总生存率分别为37.1%和33.9%。

接受年轻MUD移植的患者，5年累积复发率为37.3%，而接受老年MSD移植的患者为49.6%。年龄、抗胸腺细胞球蛋白和阿仑单抗的使用、国际预后评分系统评分、诊断和移植之间的时间等因素与复发有关。

在单因素分析中，MUD队列的5年无复发死亡率为32.2%，而MSD队列为25.5%。多变量分析还显示，在MSD队列中，非复发死亡率的风险较低。

MSD 队列和MUD队列的2 -4级GVHD的1年累积发病率分别为39.3%和48.3%；3/4级GVHD的1年发病率分别为17.2%和20.0%。第5年时，MSD队列和MUD队列的慢性GVHD 的发病率分别为49.0%和53.9%。

移植目前是唯一能治愈骨髓异常综合征的方法，一些研究表明，骨髓异常综合征患者应该尽早接受异基因造血干细胞移植。但是移植前的药物治疗选择存在争议，目前美国FDA获批用于治疗骨髓异常综合征的药物有3种：来那度胺、阿扎胞苷和地西他滨。2019年12月，FDA授予艾伏尼布突破性药物资格，用于治疗经FDA批准的一款检测方法证实携带一种易感IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者。

参考资料：

https://www.cancernetwork.com/view/allo-hct-from-younger-matched-unrelated-donors-yields-high-dfs-low-recurrence-in-mds