1型神经纤维瘤药物司美替尼的治疗效果好不好？

司美替尼（Koselugo）是一种口服、强效、选择性MEK激酶抑制剂，该药品能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。司美替尼（Koselugo）是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物。那1型神经纤维瘤药物司美替尼的治疗效果好不好？

司美替尼的治疗效果

司美替尼（Koselugo）在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿，经司美替尼（Koselugo）治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31％），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20周。

一项临床试验评估了司美替尼（Koselugo）的有效性。参与该试验的主要为1型神经纤维瘤（NF1）儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示：司美替尼（Koselugo）的治疗使患者的客观缓解率（ORR）达到66％。在这些患者中，82％的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。结合以上试验结果可知，司美替尼（Koselugo）能延长患者的生存期，提高缓解率、延长缓解持续时间、缩小肿瘤体积，对患者的病情能产生积极作用，治疗1型神经纤维瘤效果显著。

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