西班牙地夫可特重磅上市！杜氏肌营养不良DMD症治疗迎福音！

2021年10月25日，五洲药物国际贸易有限公司（简称“五洲药物”）发布一则重磅消息：治疗罕见病杜氏肌营养不良症的药物-地夫可特（Defal）预计将于11月在澳门正式上市。Defal的上市意味着中国迎来首款治疗DMD（杜氏肌营养不良症）的上市药，也为受DMD影响的个人和家庭带来了生存的希望。

杜氏肌营养不良症(DMD)是临床常见的肌营养不良症,临床发病多为男性,发病率约占活产男婴的1/3500。它是由X染色体上的基因缺陷引起的,该基因编码了肌营养不良蛋白,当该蛋白缺乏时,肌组织将主要由纤维脂肪组织取代。该病多在3~5岁发病，表现为全身骨骼肌进行性无力、萎缩和小腿腓肠肌假性肥大。随着病情逐渐加重,约9~12岁丧失行走功能,患者就开始依赖轮椅,20岁左右因呼吸肌心肌无力,呼吸和心力衰竭而死亡。

关于地夫可特的临床试验

Griggs等开展一个前瞻性的RCT试验,共纳入196例5~15岁的 DMD患者,将地夫可特,泼尼松(PRED)的作用与空白安慰剂进行比较。试验组分别给予地氟可特每天0.9 mg·kg-1,1.2 mg·kg-1,泼尼松0.75 mg·kg-1。治疗结束后,相比安慰剂组,2种糖皮质激素均可提高患者的平均肌力水平得分,证明地氟可特和泼尼松均能保持或改善DMD患者肌肉强度和运动功能,两者间相比无统计学差异;但相比较于泼尼松,服用地氟可特的患者用药后体重增加的发生率更低(P<0.001),证明地夫可特耐受性更好。

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